再生医療等製品の取扱いについて
類別

遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品）

一般的名称

ボレチゲン ネパルボベク

収載希望者

ノバルティス ファーマ（株）

販売名
形状、成分、
分量等
承認区分
効能、効果
又は性能
用法及び用量
又は使用方法

ルクスターナ注
0.5mL 中にヒト RPE65 タンパク質を発現する遺伝子組換えアデノ随伴ウイ
ルス 2.5×1012 ベクターゲノムを含有
新再生医療等製品（希少疾病用再生医療等製品）
両アレル性 RPE65 遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー
通常、1.5×1011 ベクターゲノム（vg）/0.3mL を各眼の網膜下に単回投与す
る。各眼への網膜下投与は、短い投与間隔で実施するが、6 日以上あけるこ
と。同一眼への本品の再投与はしないこと。

医療保険上の取扱い（案）
本品目については、審査報告書において、「本品に搭載された遺伝子発現構成体が
細胞の核内にエピソームとして留まり、ヒト RPE65 遺伝子は長期間安定して発現す
る。」とされ、発現する RPE65 タンパク質が作用を発揮すること、及び本品は網膜下
に注射して投与する点も医薬品のような投与法であることを踏まえ、医薬品の例によ
り対応することとし、薬価算定組織において償還価格について検討し、中央社会保険
医療協議会総会において薬価基準への収載について審議することとしてはどうか。

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