特定用途医薬品指定制度
令和元年の薬機法改正に伴い新設（薬機法第77条の２第３項。令和２年９月施行）

特定用途医薬品の考え方
○ 制度の対象となる要件
•

当該用途に係る医薬品に対する需要が著しく充足されて
いないもの。

•

製造販売承認されれば、その用途に関し、特に優れた使
用価値を有するもの。

•

特定用途医薬品指定制度は、医療上の
ニーズが著しく充足されていない用途の
医薬品に注目した承認制度

•

「需要が著しく充足されていない用途」
を省令で指定し、その領域の医薬品につ
いて研究開発を促進

省令で以下の用途を指定
①小児用
②薬剤耐性菌（AMR）用

特定用途医薬品の運用
•

薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生
労働大臣が指定
－ 医療上の必要性に基づき判断

•

優先審査の対象

•

４年以上6年未満の再審査期間の付与

•

その用途の対象者が5万人未満の医薬品の
開発については、研究開発費の助成と税制
優遇の対象
対象に想定される医薬品のイメージ
○含む

×含まない

• 患者数が多い医薬品の小児
用法・用量の追加

• 新薬開発における小児用
法・用量の検討

• 既存の医薬品の剤形の追加
で特に必要なもの

• 希少疾病用医薬品の対象と
なり得るもの（対象とする
必要がない）

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