薬生薬審発０８２３第２号
令 和 ５ 年 ８ 月 23 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長

殿
殿
殿

厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）

希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について

医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品につい
て、同法第 77 条の６第１項の規定に基づき下記１．の希少疾病用医薬品の指定を取り消
し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記２．について希少疾病用医薬品
として指定したので、通知する。

記

１．指定の取消し
(１)指
定
番
号 ：（5 薬 B）第 31 号
医
薬
品
の
名
称 ：ペントスタチン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：次 の 疾 患 の 自 覚 的 及 び 他 覚 的 症 状 の 寛 解
成人 T 細胞白血病・リンパ腫及びヘアリーセル白血病
氏
名
又
は
名
称 ：ＫＭバイオロジクス株式会社
(２)指
定
番
号 ：（R3 薬）第 516 号
医
薬
品
の
名
称 ：バルドキソロンメチル
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：アルポート症候群における腎機能の改善
氏
名
又
は
名
称 ：協和キリン株式会社