別 紙 １
患者申出療養評価会議事務局からの照会事項
患者申出療養名：BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブ
ラフェニブ・トラメチニブの第 II 相試験

所属・氏名：北海道大学病院

令和５年８月３１日
がん遺伝子診断部 教授
腫瘍内科 科長
木下一郎

問１ 告示適用日から半年経過時点での、当該技術の実施状況をご教示下さい。

【回答】
2023 年 5 月 18 日に 1 例目の患者を登録した。
2023 年 8 月 20 日現在「B-AMBITIOUS 試験」患者実施状況は以下のとおり。
目標症例数

登録患者数

測定可能病変あり

18

3

測定可能病変なし

0-10

1

問２ 多施設共同研究へ変更する準備状況についてご教示下さい。

【回答】
多施設協力医療機関実施施設の追加に向けて、3 月 20 日に参加予定施設である国立
がん研究センター中央病院小児腫瘍科医師、京都大学医学部付属病院脳神経外科医師
とカンファレンスを行った。いずれも参加希望の意向あり、多施設化に向けた試験実施
体制の整備後に、正式な依頼を行うこととした。
まず、院内におけるデータマネジメント、モニタリングを含めた実施体制を整備し、
5 月より登録を開始した。当院の実施状況と、国立がん研究センター中央病院小児科医
師からのコメントを踏まえて、試験実施計画書・説明同意文書・アセント文書における
手順・記載の明確化、その他の記載整備及び誤記の修正を行った。また、多施設化に必
要な研究資金確保の準備を進めている。
以上を踏まえて、8 月に国立がん研究センター中央病院へ、分担研究施設としての参
加を依頼し、責任医師と実務担当者を設定頂いた。今後、試験参加の準備を開始する。
以上
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