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参考資料１○患者申出療養の中間報告について (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00026.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第43回 9／21）《厚生労働省》 |
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BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラ
フェニブ・ トラメチニブの第II相試験（jRCTs011220017)
当院単施設、患者申出療養で実施予定
患－２参考１
５．９．２１
患－１別紙１
４．１２．２２
🔷対象と目的
• BRAF V600E変異陽性の切除不能かつ標準治療に抵抗性の1才から15才の小児固形腫瘍
• ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。
🔷投与方法と評価スケジュール
・年齢および体重に基づく用量で、ダブラフェニブを1日2回、トラメチニブを1日1回経口投与する。錠剤やカプセルが内服できない児には経口液
と分散錠を輸入し投与する。
・安全性の評価は5週目まで週1回、以降8週目からは8週に1回。有効性の評価は24週目まで8週に1回、以降24週からは16週に一回。
1週 2週 3週 4週 5週
＜安全性評価＞
8週
16週
24週
・・・・・・・・・・・
＜安全性評価、有効性評価8週毎（24週以降の有効性評価は16週毎）＞
🔷主要評価項目：測定可能病変を有する患者の治療開始後24週までの確定したRECIST version1.1に基づく奏効率
🔷副次評価項目 ：測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定したRECIST version1.1に基づく奏効率、無増悪生存期間
（PFS） 、生存期間（OS） 、腫瘍測定の径和（sum of diameters）の最良パーセント変化、有害事象等
🔷症例登録予定：測定可能病変を有する患者18名、測定可能病変を有さない患者0－10名
登録期間：患者申出療養制度承認後から2026年3月31日まで、実施期間：2027年3月31日まで
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フェニブ・ トラメチニブの第II相試験（jRCTs011220017)
当院単施設、患者申出療養で実施予定
患－２参考１
５．９．２１
患－１別紙１
４．１２．２２
🔷対象と目的
• BRAF V600E変異陽性の切除不能かつ標準治療に抵抗性の1才から15才の小児固形腫瘍
• ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。
🔷投与方法と評価スケジュール
・年齢および体重に基づく用量で、ダブラフェニブを1日2回、トラメチニブを1日1回経口投与する。錠剤やカプセルが内服できない児には経口液
と分散錠を輸入し投与する。
・安全性の評価は5週目まで週1回、以降8週目からは8週に1回。有効性の評価は24週目まで8週に1回、以降24週からは16週に一回。
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＜安全性評価＞
8週
16週
24週
・・・・・・・・・・・
＜安全性評価、有効性評価8週毎（24週以降の有効性評価は16週毎）＞
🔷主要評価項目：測定可能病変を有する患者の治療開始後24週までの確定したRECIST version1.1に基づく奏効率
🔷副次評価項目 ：測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定したRECIST version1.1に基づく奏効率、無増悪生存期間
（PFS） 、生存期間（OS） 、腫瘍測定の径和（sum of diameters）の最良パーセント変化、有害事象等
🔷症例登録予定：測定可能病変を有する患者18名、測定可能病変を有さない患者0－10名
登録期間：患者申出療養制度承認後から2026年3月31日まで、実施期間：2027年3月31日まで
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