保険収載までのロードマップ（先進⇒申請）
試験技術：（自家）膵島移植
先進医療での適応疾患：膵切除術が適応となる良性膵疾患（慢性膵炎等）

臨床研究

・ 試験名：慢性膵炎患者を対象と
した膵切除術および自家膵島移
植の有効性と安全性に関する臨
床試験
・ 試験デザイン：
単群非盲検前向き介入試験
・ 期間：2013～2022年
・ 被験者数：5
・ 結果の概要：全例で膵島が機能

当該先進医療における
選択基準：①同意が得られた者 ②18歳
以上、70歳以下の男女 ③疼痛を伴う慢
性膵炎、繰り返す急性膵炎、膵動静脈奇
形、遺伝性膵炎、膵外傷などの膵切除術
が適応となる良性膵疾患 ④前治療が無
効または不十分な効果または一時的な効
果に過ぎなかったもの
おもな除外基準：①重度の糖尿病 ②重
症の心、腎、肝、肺疾患 ③悪性腫瘍を
伴う患者 ④活動性感染症 ⑤アルコー
ル含む薬剤依存症
予想される有害事象：出血、門脈塞栓な
ど

先進医療

関係学会
からの提案

・ 試験名：慢性膵炎等に対する膵切除術に伴う自家膵島移植の
臨床試験
・ 試験デザイン：単群非盲検単施設前向き介入試験
・ 期間：jRCT公表日～2027年
・ 被験者数：10
・ 主要評価項目：治療180日後評価において血糖コントロールが
良好※な患者の割合
※空腹時血中c-ぺプチド≧0.1ng/mLかつHbA1c値
（NGSP値) <7.4%、もしくは術前から糖尿病を合併する
場合はHbA1c値（NGSP値)が術前値＋1.0%未満かつ術後
30日後から180日後まで重症低血糖発作なし
・ 副次評価項目：①膵臓に起因する疼痛が改善した患者の割合 ②重症
低血糖発作を起こさず血糖コントロールが良好な患者の割合 ③鎮痛
薬の使用が不要となった患者の割合 ④鎮痛薬の種類と投与量 ⑤SF36およびQLQ-PAN28(CP)によるQOLの評価 ⑥数値的評価スケール
によるペインスコア（直前7日間の平均）⑦体重、BMI ⑧消化酵素薬
の投与量 ⑨インスリン導入症例の割合 ⑩インスリン使用量 ⑪
HbA1c値 ⑫空腹時血糖値と血中C-peptide値 ⑬混合食負荷試験刺激
時血中C-peptide値 ⑭β-score ⑮SUITOIndex ⑯OGTT2時間値
⑰Insulinogenic Indexの値 ⑱無自覚低血糖の回数 ⑲重症低血糖発
作の回数 ⑳栄養評価 ㉑ 一次登録症例のうち二次登録した症例の割
合
・ 安全性評価項目：安全性評価項目として、有害事象を評価する。

欧米での現状
・薬事承認：米国（有） 欧州（不明） ・ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（詳細不明）

保
険
収
載