参考資料 6
特定用途医薬品への該当性の基準について
特定用途医薬品に係る開発の要望があった場合には、要望された医薬品を
下記のとおり分類する。
１．小児の疾病の診断、治療又は予防を用途とするもの
ア 対象とする用途に関して開発を行う必要があること
① 用法又は用量の変更
② 剤形の追加
イ 対象とする用途の需要が著しく充足していないこと
① 既存の治療法、予防法又は診断法がないもの（既存の治療法、
予防法又は診断法が医薬品を用いるもののみの場合であって、
治療法、予防法又は診断法に用いる医薬品として対象とする小
児に対する用法及び用量が設定された医薬品がない場合を含
む）
② 小児にとっての有効性、安全性若しくは肉体的・精神的な患者
又は介護者負担の観点から、既存の治療法等より医療上の有用
性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの
ウ 対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有すること
以下の①及び②の両方を満たすものであること
① 適応疾患が重篤である、又は重篤な疾患に対して支持的に用い
るもの
② 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立している
もの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得
られているもの
２．薬剤耐性を有する病原体による疾病の診断、治療又は予防を用途と
するもの
２－１．薬剤耐性を有する病原体を対象とした薬剤の場合
ア 対象となる用途に用いるために開発を行う必要があるもの
① 効能又は効果の変更
② 用法又は用量の変更

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