報道関係各位

小児・AYA 世代がん患者のドラッグアクセスの改善を目指す
複数の適応外薬、未承認薬を対象とする医師主導臨床研究開始
2024 年 1 月 19 日
国立研究開発法人国立がん研究センター
発表のポイント
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小児・AYA 世代のがん患者さんで、日本で他のがんに承認されていても保険適応外である、あるい
は海外ではすでに小児がんなどに承認されているものの日本では未承認であるために使えない治
療薬を患者申出療養制度のもとで使いたいと希望する方に対し、安全性と治療効果を評価する医
師主導臨床研究を 2024 年 1 月から開始しました。

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適応外薬あるいは未承認薬の予期せぬ副作用にも対応できるよう、医師主導臨床研究として適切
な管理の下で薬を使用します。

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本研究において、新たな治療薬を使える体制を整えることにより、小児・AYA 世代のがん患者さん
のドラッグアクセスの改善を目指します。

概要
国立研究開発法人国立がん研究センター（理事長：中釜 斉、東京都中央区）中央病院（病院長：島田
和明）は、患者申出療養制度*1 を利用して適応外薬*2 または未承認薬*3 の使用を希望する小児・AYA
（Adolescents and Young Adults：思春期・若年成人）世代の患者さんを対象に複数の医薬品を準備し
て行う医師主導臨床研究を 2024 年 1 月から開始しました。
本研究は、国立がん研究センター中央病院にて開始した後、国立がん研究センター中央病院が調整
事務局となり、複数の病院での実施を予定しています。
患者申出療養制度は、適応外薬または未承認薬を迅速に使いたい旨を患者さんから医療機関に申し
出た場合、その使用を国が承認すれば、原則全額自己負担となる検査や入院料等を保険給付の対象
にする制度です。本研究は 2023 年 12 月 21 日の患者申出療養評価会議において、患者申出療養制
度を利用した研究として承認されました。これによって、患者さんの申し出があり、対象となる医薬品の
使用条件に合致する場合は、本研究に参加し、適応外薬または未承認薬を使うことができます。
医薬品は、本研究の趣旨に賛同いただいた企業から医薬品を無償提供していただきます。開始時点
ではノバルティス ファーマ株式会社、中外製薬株式会社から無償提供される 5 医薬品を対象として実施
予定です。今後さらに多くの企業の協力が得られるようお願いしてまいります。また、本研究を適正に運
営するために必要な費用は研究費※から支払いますので患者さんの負担はありませんが、経過中の検
査料や入院料等などは保険診療の範囲で患者さんのご負担となります。
※国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 令和 5 年度「臨床研究・治験推進研究事業」
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