第５５回厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会
第２回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性
特定疾病検討委員会(合同開催)

R６.２.６

資料１－２

小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の
疾病の状態の程度に係る検討結果について
（小児慢性特定疾病対策部会への報告案）
令

和

６

年

２

月

社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会
小児慢性特定疾病検討委員会
１．はじめに
○

本委員会は、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状
態の程度について、令和５年 12 月 27 日の委員会において検討を行い、今回、その結果
を取りまとめた。

２．検討の内容
○

児童福祉法（昭和 22 年法律第 164 号）第 19 条の２第１項に基づく小児慢性特定疾病
の医療費助成の対象となる疾病の状態の程度は、厚生労働大臣が社会保障審議会の意見
を聴いて定めることとされており、具体的には、「児童福祉法第六条の二第一項の規定
に基づき厚生労働大臣が定める小児慢性特定疾病及び同条第三項の規定に基づき当該
小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度」
（平成 26 年厚生労働
省告示第 475 号。以下「告示」という。）において、小児慢性特定疾病ごとに疾病の状
態の程度が規定されている。

○

特に、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程
度については、疾病ごとの基準のほかに、追加的な基準が設けられているところ。

○

今般、医学の進歩に伴い、ヒト成長ホルモン製剤について、小児慢性特定疾病の対象
疾病と関連した新規の適応症が薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会に報告され、適用
されたところである。

○

一方、当該適応症に係るヒト成長ホルモン治療は、上記の追加的な基準が設けられて
いることにより、医療費助成の対象となっていない。

○

医学の進歩に伴う同製剤の適用の変更等を踏まえ、児童の健全育成の観点から、小児
慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程度が最新の