別 紙
患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答

患者申出療養技術名：BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対する
ダブラフェニブ・トラメチニブの第 II 相試験

令和６年２月１２日
所属：北海道大学病院 腫瘍内科/がん遺伝子診断部
氏名：木下 一郎

１．研究資金獲得に伴い患者自己負担がどのように変わるのかご教示下さい。
【回答】
2023 年 10 月にクラウドファンディングの目標金額を達成し、2024 年 1 月付で研究者へ配分される直
接経費として 20,627,685 円を獲得した。この中から約 19,500,000 円を患者負担軽減に用いる。これまで
臨床研究支援費用の一部、および輸入費用の一部は患者に負担頂いていたが、全額研究費より支出
する。なお、医師・看護師・薬剤師の人件費 57,923 円の患者負担に変更はない。
以上により、患者自己負担金額は、611,956 円＋薬剤輸入に係る費用（患者により 40-60 万円/年）か
ら、57,923 円に変更になる。
２．多施設共同研究へ変更する準備状況についてご教示下さい。
【回答】
2023 年 11 月にダブラフェニブカプセルとトラメチニブ錠の効能追加行われたため、研究計画の変更が
完了し、多施設化に必要な資金が獲得できた 2024 年 1 月より、正式な施設追加の依頼を開始した。
国立がん研究センター中央病院については、研究責任医師・分担医師・臨床試験支援担当者を設定
頂いた。2 月 8 日に担当者による Web 会議を行い、参加手続きを開始した。
また、その他の 3 施設より試験参加希望があり、施設追加の調整を予定している。
以上

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