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資料3-1 代謝・その他WG (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00032.html |
| 出典情報 | 医薬・生活衛生局が実施する検討会 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第58回 3／21）《厚生労働省》 |
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要望番号
IV-168, 169
要望された医薬品
要望者名
一般社団法人日本血液学会
一
般
名
リツキシマブ（遺伝子組換え）
会
社
名
全薬工業株式会社
効能・効果
広義の自己免疫性溶血性貧血（温式、冷式を含む）
用法・用量
リツキシマブ（遺伝子組換え）として 1 回量 375 mg/m2 を 1 週間間隔で計 4 回点滴静注する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1）適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
ア
自己免疫性溶血性貧血（以下、
「AIHA」
）は、赤血球膜上の抗原に対する自己抗体により赤血球の傷害及び溶血が生じる免疫性
溶血性貧血の総称であり、自己抗体が体温（37℃）近くで反応する場合（温式 AIHA）と、体温以下の低温条件で反応する場合
（冷式 AIHA：寒冷凝集素症〈以下、「CAD」〉及び発作性寒冷ヘモグロビン尿症〈以下、
「PCH」〉）がある。
温式 AIHA、CAD 及び PCH の臨床像は多様であり、重度の貧血等により死亡に至る場合がある。また、慢性的に溶血が持続
しステロイド剤等の長期投与が必要となった場合でも、感染症等の生命に重大な影響を及ぼす副作用を発現するおそれがある。
したがって、重篤性は「ア：生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
ウ
〔特記事項〕
要望された適応について、リツキシマブ（遺伝子組換え）
（以下、
「本剤」
）に欧米等 6 カ国における承認はないものの、以下の
理由等から、有用性は「ウ：欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内に
おける有用性が期待できると考えられる」に該当すると判断した。
① 海外の臨床試験や国内外の症例報告等において、温式 AIHA、CAD 及び PCH に対する本剤の有用性が報告されていること
（温式 AIHA：Br J Haematol 2013; 163: 393-9、Am J Hematol 2017; 92: 23-7 等、CAD：Blood 2004; 103: 2925-8、Leuk Lymphoma
2006; 47: 253-60 等、PCH：Transfusion 2007; 47: 1902-4）。また、国内外の診療ガイドラインにおいて、温式 AIHA、CAD 及び
PCH に対する治療選択肢として本剤が記載されていること。
② AIHA は臨床症状や好発年齢等、種々の観点から異なる特徴を有する病態を包含するが、自己抗体（温式抗体又は冷式抗体）
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要望された医薬品
要望者名
一般社団法人日本血液学会
一
般
名
リツキシマブ（遺伝子組換え）
会
社
名
全薬工業株式会社
効能・効果
広義の自己免疫性溶血性貧血（温式、冷式を含む）
用法・用量
リツキシマブ（遺伝子組換え）として 1 回量 375 mg/m2 を 1 週間間隔で計 4 回点滴静注する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1）適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
ア
自己免疫性溶血性貧血（以下、
「AIHA」
）は、赤血球膜上の抗原に対する自己抗体により赤血球の傷害及び溶血が生じる免疫性
溶血性貧血の総称であり、自己抗体が体温（37℃）近くで反応する場合（温式 AIHA）と、体温以下の低温条件で反応する場合
（冷式 AIHA：寒冷凝集素症〈以下、「CAD」〉及び発作性寒冷ヘモグロビン尿症〈以下、
「PCH」〉）がある。
温式 AIHA、CAD 及び PCH の臨床像は多様であり、重度の貧血等により死亡に至る場合がある。また、慢性的に溶血が持続
しステロイド剤等の長期投与が必要となった場合でも、感染症等の生命に重大な影響を及ぼす副作用を発現するおそれがある。
したがって、重篤性は「ア：生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
ウ
〔特記事項〕
要望された適応について、リツキシマブ（遺伝子組換え）
（以下、
「本剤」
）に欧米等 6 カ国における承認はないものの、以下の
理由等から、有用性は「ウ：欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内に
おける有用性が期待できると考えられる」に該当すると判断した。
① 海外の臨床試験や国内外の症例報告等において、温式 AIHA、CAD 及び PCH に対する本剤の有用性が報告されていること
（温式 AIHA：Br J Haematol 2013; 163: 393-9、Am J Hematol 2017; 92: 23-7 等、CAD：Blood 2004; 103: 2925-8、Leuk Lymphoma
2006; 47: 253-60 等、PCH：Transfusion 2007; 47: 1902-4）。また、国内外の診療ガイドラインにおいて、温式 AIHA、CAD 及び
PCH に対する治療選択肢として本剤が記載されていること。
② AIHA は臨床症状や好発年齢等、種々の観点から異なる特徴を有する病態を包含するが、自己抗体（温式抗体又は冷式抗体）
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