薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織

令和３年７月１３日

新薬
成分名
イ．効能・効果
最
類
似 ロ．薬理作用
薬
選
定
の ハ．組成及び
妥
化学構造
当
性
ニ．投与形態
剤形
用法

最類似薬

リスジプラム

ヌシネルセンナトリウム

脊髄性筋萎縮症

左に同じ

ＳＭＮタンパク質の発現増加作用

左に同じ
２’-Ｏ-（２-メトキシエチル）修飾
され、ホスホロチオアートジエステ
ル結合により連結された１８残基
のアンチセンスオリゴヌクレオチ
ド

内用
ドライシロップ剤
１日１回経口投与

注射
注射薬
髄腔内投与

画 期 性 加 算
該当しない
（７０～１２０％）
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
（３５～６０％）
該当する（Ａ＝５％）
［ハ．治療方法の改善（利便性）
、
：③-c = 1p］

補 有用性加算（Ⅱ） 既存薬と異なり、本剤は経口投与製剤であるため入院を伴うことなく投
（５～３０％）
与が可能であり、患者にとって利便性が高いと言える。以上から、有用性
正
加算（Ⅱ）
（Ａ＝５％）を適用することが適当と判断した。
加
市場性加算（Ⅰ）
該当しない
算 （１０～２０％）
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
（５％）
小 児 加 算
（５～２０％）

該当しない

先駆け審査指定制度加算
該当しない
（１０～２０％）
新薬創出・適応外薬
該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
解 消 等 促 進 加 算
費用対効果評価への
該当しない
該
当
性
当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
第二回算定組織

令和

上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

2

年

月

日