別紙１
患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答

患者申出療養技術名：線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある
進行固形がん患者に対するペミガチニブ経口投与療法

令和６年６月 17 日
所属：名古屋大学医学部附属病院化学療法部
氏名：安藤雄一

２．ペミガチニブ経口投与療法の変更後の用法・用量の設定根拠をご教示下さい。
【回答】
2023 年に承認された「FGFR1 融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍」では、13.5mg/日連日投
与が承認用法となっております。
FGFR1 融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍患者を対象とした INCB 54828-203 試験は、胆
管癌と同様に 13.5mg/日で 2 週間投与後 1 週間休薬を 1 サイクルとする間欠投与で開始されましたが、
13.5mg/日連日投与にスケジュールが変更されています。この変更は、FGFR を継続的に阻害することで
有効性が向上する可能性があるとの仮説に基づくもので、この仮説はバイオマーカー及び臨床試験成
績の部分集団解析によって裏付けられています。末梢血の分子遺伝学的反応の解析では、末梢血にお
ける FGFR1 融合遺伝子の全般的な発現レベルが低下し、投与期間を通して低下し続けたことが示され、
FGFR1 融合遺伝子発現レベルの低下は間欠投与における 7 日間の休薬期間の間に反跳することが確
認されたことより、連日投与を用いることが推奨されています。
安全性に関して、安全性解析対象集団における 13.5mg/日の間欠投与又は連日投与した際の本剤
の全般的な安全性プロファイルはいずれも管理可能であり、忍容性はおおむね良好であったとされてい
ます。
以上より奏効率の向上が示唆されることから、「FGFR1 融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍」
で承認されている 13.5mg/日連日投与に変更することといたしました。
以上
※確認事項１とその回答については、個人情報を含むため、非公開とさせていただきます。

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