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医薬品の一般的名称について(令和6年7月31日医薬薬審発0731第1号) (3 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T240801I0010.pdf
出典情報 医薬品の一般的名称について(7/31付 通知)《厚生労働省》
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登録番号 305-4-B4
JAN(日本名):エプロンテルセンナトリウム
JAN(英 名):Eplontersen Sodium

C296H417N77Na20O156P20S13
エプロンテルセンナトリウムは,トランスサイレチン(TTR)mRNA 前駆体の一部に相補的な配列を有す
る RNA 分解型(ギャップマー型)アンチセンスオリゴヌクレオチドのナトリウム塩であり,5’末端に 3 つ
の GalNAc を含むリガンド部が結合している.エプロンテルセンナトリウムは,化学修飾された 20 個のヌ
クレオチド残基からなる 1 本鎖オリゴヌクレオチドである.
Eplontersen Sodium is a sodium salt of a gapmer antisense oligonucleotide inducing target RNA degradation, whose
sequence is complementary to a part of transthyretin (TTR) pre-mRNA covalently linked to a ligand moiety containing
three GalNAc at the 5’ end. Eplontersen Sodium is an oligonucleotide consisting of chemically modified 20 nucleotide
residues.



JAN 以外の情報は、参考として掲載しました。