中医協 総-5参考1一1

7 .3 .12
2024 年12月5日
厚生労働省
保険局 医療課長
林 修一郎 殿

マルスタシマプ 【門信子組拉え) 箇剤の「操険医が投与することができる注射薬」
及び「和在宅自己注射指導管理料」適用に関する要望書

血友病の治療は、主に欠乏 した第 VIII 因子 (FVIII) または FIX の補売により行われており、現在、国内
外では、FVIII またはFIX を定期的に静脈内投与する定期補充療法が標準治療と して位置づけられていま
す。TPVIII 及び FIX 兵引合洋人 二 とから、インヒビタクー非保有愚者の定期補充療法では、血友病
AA 患者では週 2、8 回程度、血友病 B 趣者では週 2 回から 3週に1回、製提を使用する必要があります。血
友病治療においては、治療避守の向上により出血イベントを抑制 し、血友病性関節症の発症を予防し、愚者
の QOL を維持することが肝要であり、そのためには、様々な観点から愚者負担を軽減することが重要である
と考えます。

近年、血友病患者の出血の抑制を目的と して、従来の凝固因子製に加えて、異なる薬理作用を有する皮
下注製剤が臨床現場で使用されております。2018 年5月に発売されたエミシズマブ (へムライブラ@) (
活性型血液聞固IXとFX に結合する二重特異性抗体であり、欠乏した活性型 FVIII の機巡を代替する楽天
として、先天性及び後天性血友病A 患者に対する治療に使用されております。また、2024 年2 月には、
TFPI (tissue factor pathway inhibitor) の K2 ドメインを標的とする新規のヒト化モノクローナル IgG4 抗
体としてコンシズマブ (レモ) が発売され、先天性血友病患者に対する治療に用いられております。マル
スタシマプブ (ヒムペブジW) は、コンジシズマブと類似の薬理作用を有 し、今回インヒビターを保有しない 12
大以上の先天性血友病患者対する効能・効果の承認取得を予定する治療薬です。

血友病治療に係る既承認の薬剤では、患者の体重・因子活性等に基づき必要な投与量を調節した上で投与
する必要がありますが、マルスタシマブは、注射手技が簡便なプレフィルドベンを用いて、財 1 回、固定用
量を皮下投与する製剤であり、治療における利便性の向上や、それに伴う治療遵守の向上に寄与することが
期待されます。また、血友病は、患者の生涯に旧り治療を要する疾患でやることから、有効性、安全性の観
点からも新たな治療選択肢が加わることは、了臨床的意義が高いと考えます。

なお、マルスタシマブの在宅自己投与 (初回は治験実施施設での投与) による臨床試験では、投与失敗日
数の割合は低く、良好な投与末守が確認されており、安全性についても認められたベネフィットを踏まえ許
容可能とされております。また、注射器の廃棄については、医療機関等での受診の際に、医療関係者から患
者及びその家族に対して指導を行うことで、適切な処理が行われると判断いたします。

以上に氏み、本会として、医師、血友病患者にとって治療方法の改善や、治療選択肢の拡大への貢献が期
待できるマルスタシマブについて、「保険医が投与することができる注射薬」及び「在宅自己注射指導管理料

(C101) 」が適用されることを要望します。

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