中医協 総-5参考1一2

7 . 3 . 1 2
2024 年 12 月 20 日
厚生労働省
保険局 医療課長
林 修一郎 殿

一般社団法人 日本小児血液・が
理事長 米田

マルスタシマプ (遺伝子旨換え) 製剤の「保険医が投与することができる注射薬」及び「在宅自忌注射
指導管理料」 適用に関する要望書

押友病の治療は、主に欠乏 した血液許固第 VII1 因子 (FVIIT) または第 IX 因子 (IX) 製剤の補充により
行われており、現在、国内外では、TFVIII または FTX 製剤を定期的に静脈内投与する定期補充療法が標準治
療と して位置づけられています。FVIII 及び FTX は半減期が比較的短いことから、インヒビター非保有患者
の定期補充療法では、標準的な半減期の製剤を使用する場合、血友病 A 患者では週 2…3 回、血友病 B 患者
では週 2 回から2週に1回で製剤を使用する必要があります。血友病治療においては、治療遵守の向上によ
り 出血イベントを抑制 し、血友病性関節症の発症を予防し、愚者の QoL を維持することが肝要であり、その
ためには、様々な観点から愚者負担を軽減することが重要であると考えます。

近年、血友病患者の出血の抑制を目的として、徒来の肖固因子製剤に加えて、異なる薬理作用を有する皮
下注製剤も臨床現場で使用されております。2018年5月に発売されたエミシズマブ (へムライブラ@) は、
活性型血液峯固第IX因子と第X因子に結合する二重特異性抗体であり、欠称した活性型第 VIII 因子の機能
を代准する薬剤と して、先天性及び後天性血友病 A 患者に対する治療に使用されております。また、2024 年
2 月には、組織因子経路インヒビター (TFPI) の K2 ドメインを標的とする新規のヒト化モノクローナル
lgG4 抗体としてコンシズマブ (プア レモ@) が発売され、先天性血友病患者に対する治療に用いられておりま
す。マルスタシマャプ (ヒムペブジ@) は、コンシズマブと類似の薬理作用を有し、インヒビターを保有しない
先天性血友病患者対する効能・効果の承認取得を予定する治療薬です。

血友病治療に係る既承認の薬剤では、患者の体重・因子活性等に基づき必要な投与量を調節した上で投与
する必要がありますが、マルスタシマブは、注射手技が科便なプレフィルドベンを用いて、週 1 回、固定用
量を皮下投与する製剤であり、治療における利便性の向上や、それに伴う治療遵守の向上に寄与することが
期待されます。また、血友病は、愚者の生涯に互り治療を要する疾患でもることから、有効性、安全性の観
点からも新たな治療選択肢が加わることは、了臨床的意義が高いと考えます。

なお、在宅目己投与 (初回は治験実施施設での投与) により実施されたマルスタシマブの臨床試験では、
投与失敗日数の割合は低く、自己注射による大きな間題事例は確認されておりません。また、注射器の廃棄
については、医療機関等での受診の際に、医療関係者から患者及びその家族に対して指導を行うことで、適
切な処理が行われると判断いたします。

以上に鑑み、本会として、医師、血友病患者にとって治療方法の改善や、治療選択肢の拡大への貢献が期
待できるマルスタシマプについて、「操険医が投与することができる注射薬」及び「在宅自己注射指導管理料
(C101)」が適用されることを要望します。

7 (7 ) 以上