先進医療技術審査部会からの照会に対する回答
先進医療技術名：メトホルミン経口投与及びテモゾロミド経口投与の併用療法
2022 年３月１８日
所属・氏名：国立がん研究センター中央病院 脳脊髄腫瘍科 成田善孝
１．02001 の症例の合併症に神経鞘腫 I 型（NF1）がありますが、診断根拠となった臨床
症状と他腫瘍病変の有無についてご教示ください。
【回答】
多発する皮下腫瘍に対して、他院で幼少時に切除歴あり、NF1 と診断されていました。
Plexiform neurofibroma 含めがんの既往や合併はなく、多重がんなどの除外基準に抵触す
るものは有りませんでした。
２．01004 や 01005 は、MRI 画像上古典的な glioblastoma multiforme（GBM）にみられる
リング状造影と異なる性状で、遺伝子型も IDH mut とのことです。この 2 例は、
（遺伝
子解析なく病理診断で診断できる）組織学的 GBM であったでしょうか。今回の GBM の病
理診断は、WHO2016 ですが、第 2 相では WHO2016 のままでしょうか。それとも WHO2021
に変更されるのでしょうか。
（例

IDH mut astrocytoma Grade 4 を登録可能とする）

【回答】
01004・01005 はそれぞれ左側頭葉・右側頭・頭頂・後頭葉と FLAIR high が広がる大きな
病変でしたが、病理学的には WHO2007/2016 基準に合致する典型的な膠芽腫でした。
この試験は単相試験で、ヒストリカルデータと比較することになるので、第２相試験の適
格規準は最初に設定した通り、WHO2016 基準に基づく膠芽腫のままとします。試験終了後に
WHO2021 に基づいた予後解析なども行う予定です。
３．DLT 非対象症例について、01003 は、MRI 画像上登録時に小造影病変（左前角）があ
りますが、事後でどのように取り扱われた、又は取り扱われるでしょうか。
【回答】
01003 は左島回から前頭葉に広がる膠芽腫で、FLAIR は脳室前角まで広がっていました。
造影病変は摘出しましたが、
登録前の FLAIR 範囲内の脳室前角に 1x2mm の造影病変があり、
摘出した腫瘍からつながる病変で、全体として単発病変であると考え、この部分は非標的病
変と判断しました。治療開始したところ、8.3 の MRI でこの前角病変および摘出した島回部
分の局所再発と、後頭蓋窩および反対側にも新規の造影病変をみとめ、再発の診断となりま
した。適格性など問題なく全体としての解析に含めます。
以上

1