主担当： 伊藤(澄)構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： 本試験は当初の予定症例(細胞投与群 17 人、標準的治療群 17 人)
に対し、細胞投与群 2 人、標準的治療群 1 人と 8.8%の症例集積で終了した。こ
の結果をもって本治療を評価することは困難である。本試験開始後に直接作用型
抗ウイルス薬(DAA)が承認され、2019 年 2 月から C 型非代償性肝硬変における
ウイルス血症の改善を適応とするソホスブビル・ベルパタスビルが承認されたこ
とを斟酌するにしても、本試験の成果が困難である理由は症例集積努力を含めた
実施体制に起因していると判断せざるを得ない。細胞治療群 2 例および標準治療
群 1 例の Child-Pugh スコアは登録時と 24 週時点でいずれも変化がない。
DAA という新規治療法の出現による C 型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対す
る治療ニーズが減少したこと、実施体制に起因して評価対象症例が 3 例しかない
こと、さらに治療群・対照群ともに 24 週後の主たる評価項目に変化が認められな
いことから治療法そのものの有効性も期待薄であり、本治療法については評価不
能と判断した。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他

コメント欄： 本試験において細胞投与がされた 2 例のうち 1 例で肝細胞がんが発
現しているが、試験前から存在したことが推定された肝細胞がんが自然経過によ
って顕在化したと事後的に判断され、効果安全性評価委員会および特定認定再生
等委員会でも当該判断は了承されている。しかしながら、
「全身麻酔下で患者の腸
骨より骨髄液を約 400ml 採取の上、骨髄採取キットにより骨片を除去し、無菌的
に単核球分画の分離精製を行い、末梢静脈から約 2-3 時間かけて投与する」とい
う手技により患者細胞投与群 2 例において貧血を認めている。
「軽い副作用のため
B。あまり問題なし」ともしうるが、2 例のみの結果で重篤な副作用がないと判断