第71回再生医療等評価部会
令和4年1月20日

資料３－ 3

2022 年 1 月 13 日

厚生科学審議会再生医療等評価部会（2022 年 1 月 20 日）の資料
一般社団法人日本ゲノム編集学会
山本卓 会長
真下知士 副会長
堀田秋津 倫理規制委員長

再生医療等安全性確保法の見直しにあたり、日本ゲノム編集学会からゲノム編集を用いた
遺伝子治療等の関連技術に関して、以下の見解を述べたいと思います。
１） ゲノム編集やその関連技術は急速に進歩、発展しており、医薬基礎研究、トランス
レーショナル研究、動物モデルにおける前臨床研究などおいて広く利用されている。諸外
国では既に in vivo ゲノム編集を用いた臨床試験も開始されていることから、我が国にお
けるゲノム編集技術を利用した in vivo 遺伝子治療等に関する法体系の早急な整備が必要
である。
２） 今回、in vivo 遺伝子治療が第 1 種再生医療等に分類されたことで、細胞医療、ex
vivo 遺伝子治療と同一法上で一元化され、わかりやすい制度となった。
３） 特に懸念されていた自由診療の in vivo 遺伝子治療に法的枠組みが設定されること
は重要である。
４） ゲノム編集を含む再生医療等安全性確保法の手続きに係る特定認定再生医療等委員
会においては、ゲノム編集の科学的知見を有する者の参画も求めたい。
５） 遺伝子治療および関連技術の分類表については、近年ゲノム編集酵素を mRNA の形で
細胞に導入して発現させる脂質ナノ粒子を用いた方法が開発されており、今後、ゲノム編
集酵素を応用した技術についても mRNA で導入する技術は開発される可能性がある。資料
１ページ４および資料２ページ１４の「ゲノム編集技術を応用した技術」「mRNA に直接作
用する技術」と「mRNA モダリティ」の交点の二つのセルの斜線は削除すべきかと考える。
６） 見直しに係るワーキンググループの取りまとめとして、「ゲノム編集技術を応用し
た技術」は法の対象とすること、さらに「遺伝子治療等」と技術的に近似しリスクも同等