参考資料
in vivo遺伝子治療に対する規制の検討 とりまとめ

第71回再生医療等評価部会
令和4年1月20日

参考資料２－ 3

法の対象とする遺伝子治療技術の範囲
• 遺伝子治療等臨床研究指針で定義するin vivo遺伝子治療を含めた「遺伝子治療等」技術について、再生
医療等安全性確保法の範囲に含める。「関連技術」については、「遺伝子治療等」技術とリスクが近似
する「ゲノム編集技術を応用した技術」を法の対象範囲とする。
• 今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を見据え、技術やリスクが近似するものに対しても、迅速
に対応できる法体系とすることができないか検討する。

細胞医療と遺伝子治療の法的枠組みのあり方
• 従来の「細胞医療（ex vivo以外）＋ex vivo遺伝子治療」の枠組みに加え、in vivo 遺伝子治療のリスク
に着目した新たな法的枠組みを整備する。
• また、細胞医療にもin vivo 遺伝子治療に近いリスクを抱えた技術が今後出現する場合に備え、例えば、
in vivo 遺伝子治療で求められるものと同等の手続を課すなど、その技術を想定した法的枠組みをあらか
じめ設けておくことも考えられる。

遺伝子治療の提供に求められる手続
• 現行の再生医療等安全性確保法の手続を前提とし、審査を行う委員会、遺伝子治療を提供する医療機関、
ウイルスベクター等の製造・管理や取扱業者において、遺伝子治療の提供に必要な手続を求める。例え
ば、委員会には、「組換えDNA技術を用いたウイルスベクター製造等の組換え生物の取扱いについて識
見を有する者」及び「遺伝子治療の人への影響について十分な科学的知見及び識見を有する者」の参画
を求めるなどが考えられる。また、カルタヘナ法の手続については、重複を避け一体的な審査とする。
• なお、ウイルスベクターの製造所や、細胞への遺伝子導入にウイルスベクターを使用する細胞培養加工
施設、ウイルスベクター等を使用する医療機関において、再生医療等安全性確保法上、追加的に求める
要件はないことが確認された。
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