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患者申出療養「マルチプレックス遺伝子パネル検査による
遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療」に係る中間報告について

○ 本技術については、第 32 回患者申出療養評価会議（令和４年６月 23 日開
催）において、アフィニトール錠及びテセントリク点滴静注の医薬品について
中間報告が行われた。その際に、
・アフィニトール錠、テセントリク点滴静注の継続が許容される理由として、
「 無効と判断される５％未満の奏効割合を、点推定値では超えていること、
SD 以上の奏効が得られる症例を一定程度認め、奏効維持期間も比較的長い
こと 」を根拠にしているが、これは研究実施計画書における、無効中止の
基準「無効中止を検討する症例数（事前分布の期待値 30％、事後分布が閾
値 20％を越える確率が 5％未満となる最大の奏効例数）」と異なるのではな
いないか。
という指摘があった。

○ これらの指摘に対する回答を第 33 回患者申出療養評価会議（令和４年７
月 21 日開催）において報告したが、更に以下のような指摘があった。
・そもそも「無効と判断される５％未満の奏効割合」という点が誤りであり、
実施計画書に定められた無効と判断される閾値は 20％となっているため、
その部分は継続の根拠として妥当ではないのではないか。
・アフィニトールコホートでは 1/19（5.3％）と、テセントリクコホートでは
2/26（7.7％）であり、これは「無効中止の規準」に該当するが、効果安全
性評価委員会で、実際にどのような審議がなされて、結論に至ったかという
ことを、さらに詳しく、議事録などを提示して説明していただきたい。

○ これらの指摘を踏まえ、医療機関に指摘事項について照会を行い、その回
答が提出されたため、御確認いただきたい。

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