中医協 総一7参考1一5
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令和 4 年10 月 16 日
厚生労働大臣
加藤 勝信 破
一般社団法人 日本小児腎臓病
理事長 中西
カプラシズマブ製剤の在宅自己注射指導管理料算定対象薬剤への追加に関する要望書

訂啓
時下、益々どご清祥のことと、お慶び申し上げます。

令和 4 年9 月 26 日、本邦にてカプラシズマブ製剤 (以下、本剤) が承認されました。本剤は、小児
慢性特定疾病及び指定難病に指定される人性後天性血栓性血小板減少性紫斑病 (以下、 後天性 TTP) に対す
る治療薬として開発されました。後天性 TTP は、生命が脅かされる稀な自己免疫性血液疾患であり、重
度の血小板減少症、 溶血性貧血、 及び臓器虚血を特徴と し、 全身に血栓性微小血管症を生じさせることとで、
予後が不良な疾患です。その病因は、止血に関わる蛋白質であるフォン・ヴィレブランド因子 (以下、VWF)
の特異的切断酵素である ADAMTS13 (adisintegrin-like and metalloproteinase with thrombospondin type
1 motifs 13) の活性低下により、血液中に VWF が過剰に重合して蓄積し、血小板凝集を引き起こすこと
で発症します。また、後天性 TTP の診断直後の数日間は集中治療室で従来の治療 (難交換療法と免疫
抑制療法) を受けますが、その死亡率は最大 20%%に至ることから早期診断・早期治療が重要となります。

本剤は、止血に関わる VWF を標的とする薬剤で、VWF と血小板の相互作用を阻害し、直接微小血栓
形成を阻害する新規治療薬であり、国内外の臨床試験において TTP 再発割合が低下し、その有効性が確
認されたことから、新たな治療選択肢の一つとして期待されている中において、承認に至っております。
なお、投与対象は、後天性 TTP と診断された成人及び 12 歳以上かつ体重 40kg 以上の小児であり、用
法及び用量は、1 日 1 回 30 日間皮下投与し、 患者の状態に応じて 30 日間を超えて継続投与ができます。

自己注射については、国内第 IT/皿試験において、入院中に自己注射に関する指導を受け、医師により自
己注射が可能と判断された場合に、 退院後に自己投与を可能と し、 21 例中 9 例で 1 回以上の自己投与が
行われましたが、重篤な有害事象や投与中止に至った有害事象は認められませんでした。海外第払相試験
においても本剤群 97 名中 87 名が在宅自己注射を行っており、安全性プロファイルは治験実施施設での
投与と同様でした。国内外の臨床試験において小児症例数が限られるため、組み入れは困難でした。一方
で PK/PD モデルを用いたシミュレーションから、体重 40kg 以上の小児に本剤 10mg/日を投与した場
合、本剤の薬物動態は成人と同様であると予測されているため、12 歳以上かつ体重 40 kg以上の小児にお
いてもゃ投与可能と認められました。さらに、海外臨床試験においては、本剤投与群において入院期間の短
縮が認められ、医療資源の適正化にも繋がることもゃ示唆されています。並びに退院後の連日の通院に伴う
小児患者及びご家族の身体的、時間的負担の軽減を考慮すると、本剤が在宅にて自己投与できることかが必