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資料４ 先進医療Ｂの試験実施計画の変更について（告示番号35/ jRCTs031190132） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_28927.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第141回 11／17）《厚生労働省》 |
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先進医療Ｂの試験実施計画の変更について
【申請医療機関】
地方独立行政法人東京都立病院機構
東京都立小児総合医療センター
【先進医療告示番号と名称】
大臣告示番号 B35
ボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法
【適応症】
神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害（五歳以上十八歳未満の患者に係
るものに限る。）
【試験の概要】
神経因性排尿筋過活動(NDO)による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀
胱内局所注入療法は、NDO の臨床症状の改善が期待でき、侵襲性の高い膀胱拡大
術を回避しつつ長期的な腎機能保持ができる可能性がある。一方で、現 時点で
小児の当該疾患に対する保険適応はない。さらに、本邦において小児に対する泌
尿器科領域の使用実績がなく、小児への投与手技の普及も必要と考えられる。本
試験では、小児の NDO による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局
所注入療法の毒性を評価しつつ、推奨用量を決定する。
・主要評価項目:1 用量規制毒性(DLT)、2 最大耐容量(MTD) および推奨容量(RD)
・副次評価項目:1. 1 日当たりの尿失禁回数の改善する患 者割合、2. 1 日当た
りの尿失禁回数の変化、3. 健康アウトカムの変化(modified Total Benefit
Scale [mTBS] に基づく有用性、Dysfunctional Voiding Symptom Score [DVSS]
に基づく生活の質 [QOL]、Pediatric Incontinence Questionaire [PinQ]に基
づく生活の質 [QOL])、4. 有害事象の発生割合(各々の重症度、回復性、 試験治
療との因果関係、用量相関性)
・予定症例数:最大 12 例
【申請医療機関】
地方独立行政法人東京都立病院機構
東京都立小児総合医療センター
【先進医療告示番号と名称】
大臣告示番号 B35
ボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法
【適応症】
神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害（五歳以上十八歳未満の患者に係
るものに限る。）
【試験の概要】
神経因性排尿筋過活動(NDO)による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀
胱内局所注入療法は、NDO の臨床症状の改善が期待でき、侵襲性の高い膀胱拡大
術を回避しつつ長期的な腎機能保持ができる可能性がある。一方で、現 時点で
小児の当該疾患に対する保険適応はない。さらに、本邦において小児に対する泌
尿器科領域の使用実績がなく、小児への投与手技の普及も必要と考えられる。本
試験では、小児の NDO による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局
所注入療法の毒性を評価しつつ、推奨用量を決定する。
・主要評価項目:1 用量規制毒性(DLT)、2 最大耐容量(MTD) および推奨容量(RD)
・副次評価項目:1. 1 日当たりの尿失禁回数の改善する患 者割合、2. 1 日当た
りの尿失禁回数の変化、3. 健康アウトカムの変化(modified Total Benefit
Scale [mTBS] に基づく有用性、Dysfunctional Voiding Symptom Score [DVSS]
に基づく生活の質 [QOL]、Pediatric Incontinence Questionaire [PinQ]に基
づく生活の質 [QOL])、4. 有害事象の発生割合(各々の重症度、回復性、 試験治
療との因果関係、用量相関性)
・予定症例数:最大 12 例