令和４年９月 15 日
「特発性大腿骨頭壊死症に対する自家濃縮骨髄液移植（整理番号B131）」の有効性・
安全性にかかる評価について
先進医療技術審査部会
座長

山口

俊晴

順天堂大学医学部附属順天堂医院から申請のあった新規技術について、先進医療技
術審査部会で安全性・有効性について検討を行い、その結果を以下の通りとりまとめ
たので報告いたします。
１．申請医療機関からの申請に基づく先進医療の概要
先進医療の名称：特発性大腿骨頭壊死症に対する自家濃縮骨髄液移植
適応症：特発性大腿骨頭壊死症（非圧潰病期）
内容：
（概要・先進性）
特発性大腿骨頭壊死症は、非圧潰状態の大腿骨頭が圧潰へと病期進行すると疼痛と関
節症に伴う機能障害が不可逆性に生じ、日常生活動作が制限される。よって、大腿骨頭
の圧潰抑制が治療において重要となるが、大腿骨頭の圧潰を抑制する治療方法は存在し
ない。本医療技術は患者自身の腸骨骨髄液を用いた低侵襲な骨再生医療であり、海外に
おける過去の報告においては 70%～78%の圧潰抑制効果、82～88%の人工関節回避率が
示され、本邦では 2019 年 11 月に日本整形外科学会・厚生労働省指定難病特発性大腿骨
頭壊死症研究班により作成されたガイドラインにおいて、本医療技術が[推奨度 2/エビデ
ンスの強さ C]と他の標準的治療と同等の位置付けがなされている。
○主要評価項目：
自家濃縮骨髄液移植術後２年における骨頭圧潰の有無○副次評価項目：
１)有害事象
２)疼痛評価：全例を対象に治療期間および観察期間における疼痛評価を行う。
３ ) 股 関 節 機 能 評 価 ： 全 例 を 対 象 に 、 WOMAC(Western Ontarioand McMaster
Universities Osteoarthritis Index)スコア、JHEQ(日本整形外科学会股関節疾患評
価質問票)スコアを実施し、股関節機能を評価する。
４)壊死体積の変化：術前・術後 6 ヶ月、1 年、２年の時点の MRI で壊死体積の比較
検証を行う。
○予定試験期間：先進医療告示日～７年（登録期間：～３年）

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