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遺伝子治療等臨床研究重大事態等報告書１ (4 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_29802.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 再生医療等評価部会（第82回 12／21）《厚生労働省》 |
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研
究
責
任
者
②
研
究
所属部局の所在地
②
研
究
責
任
者
③
研
究
氏
③
（郵便番号
）
名
所
在
地
称
連
絡
先
（電話番号
所属部局の所在地
）
（郵便番号
）
（郵便番号
）
所属機関・部局・職
氏
名
所
在
地
機 名
関
）
所属機関・部局・職
機 名
関
（郵便番号
称
連
絡
先
（電話番号
）
５．倫理審査委員会の見解
倫 理 審 査 委 員 会 の
意
見
今回生じた重篤な有害事象について第1報、第2報を2022年7月25日、第3報を20
22年9月26日に審査を行った。
当事象は本研究との因果関係は否定できるものと考え、臨床研究法で規定され
る重篤な疾病に該当しない。術後合併症もなく2022年7月に退院しており、当
院を受診した際に回復を確認している。報告内容に問題ないものとして、全員
一致で研究の継続を承認した。
倫理審査委員会の長の職名 氏
名
自治医科大学中央臨床研究審査
委員会
委員長
西野
宏
６．重大事態等の概要
研
究
の
区
分
研究の目的及び意義
治療に係る臨床研究
予防に係る臨床研究
（目的）ヒト芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症患者に対して、ヒト芳香族ア
ミノ酸脱炭酸酵素（aromatic L-amino acid decarboxylase：AADC）遺伝子を組み
込んだ 2 型アデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus：AAV）ベクター (AAV-h
AADC-2)の遺伝子治療を実施し、その安全性を検証するとともに、運動症状を改善
することを目的とする。
（意義）AAVベクターの安全性が確認されるとともに、治療法がないAADC欠損症患
者に対する治療法が開発される。
対象疾患はAADC欠損症
究
責
任
者
②
研
究
所属部局の所在地
②
研
究
責
任
者
③
研
究
氏
③
（郵便番号
）
名
所
在
地
称
連
絡
先
（電話番号
所属部局の所在地
）
（郵便番号
）
（郵便番号
）
所属機関・部局・職
氏
名
所
在
地
機 名
関
）
所属機関・部局・職
機 名
関
（郵便番号
称
連
絡
先
（電話番号
）
５．倫理審査委員会の見解
倫 理 審 査 委 員 会 の
意
見
今回生じた重篤な有害事象について第1報、第2報を2022年7月25日、第3報を20
22年9月26日に審査を行った。
当事象は本研究との因果関係は否定できるものと考え、臨床研究法で規定され
る重篤な疾病に該当しない。術後合併症もなく2022年7月に退院しており、当
院を受診した際に回復を確認している。報告内容に問題ないものとして、全員
一致で研究の継続を承認した。
倫理審査委員会の長の職名 氏
名
自治医科大学中央臨床研究審査
委員会
委員長
西野
宏
６．重大事態等の概要
研
究
の
区
分
研究の目的及び意義
治療に係る臨床研究
予防に係る臨床研究
（目的）ヒト芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症患者に対して、ヒト芳香族ア
ミノ酸脱炭酸酵素（aromatic L-amino acid decarboxylase：AADC）遺伝子を組み
込んだ 2 型アデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus：AAV）ベクター (AAV-h
AADC-2)の遺伝子治療を実施し、その安全性を検証するとともに、運動症状を改善
することを目的とする。
（意義）AAVベクターの安全性が確認されるとともに、治療法がないAADC欠損症患
者に対する治療法が開発される。
対象疾患はAADC欠損症