薬 生 薬 審 発 0222 第 １ 号
令 和 ５ 年 ２ 月 22 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長

殿
殿
殿

厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）

希少疾病用医薬品の指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記１．について希少疾病用医薬品とし
て指定したので、通知する。
記
１．指定
(１)指
定
番
号 ：（R5 薬）第 556 号
医
薬
品
の
名
称 ：ダニコパン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：発作性夜間ヘモグロビン尿症
氏
名
又
は
名
称 ：アレクシオンファーマ合同会社
(２)指
定
番
号 ：（R5 薬）第 557 号
医
薬
品
の
名
称 ： ニボルマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ： 悪性中皮腫（悪性胸膜中皮腫を除く）
氏
名
又
は
名
称 ： 小野薬品工業株式会社
(３)指
定
番
号 ：（R5 薬）第 558 号
医
薬
品
の
名
称 ： マシテンタン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果： 外科的治療不適応又は外科的治療後に残存・再発
した慢性血栓塞栓性肺高血圧症
氏
名
又
は
名
称： ヤンセンファーマ株式会社
(４)指
定
番
号：（R5 薬）第 559 号
医
薬
品
の
名
称： エルラナタマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果： 多発性骨髄腫
氏
名
又
は
名
称： ファイザー株式会社