（参考）アリケイスの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組みについて
対象とす
る疾患

決定され

比較対照

た分析枠

技術

組み

その他

多剤併用療法で連続した６ヵ月間以上治療した肺 MAC 症患者

多剤併用療法 (評価対象技術：アリケイス＋多剤併用療法)
該当せず

２．分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
（専門組織の見解）
・

分析枠組みについて妥当と考えられる。

（企業の不服意見）
・ なし
３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
企業分析及び公的分析結果については、双方とも一定の科学的妥当性はあるものの、費用対
効果評価を行う上で必要となる以下の値の設定について、公的分析がより科学的に妥当と考
えられることから、公的分析結果を採用した。
○ 患者の健康状態の値（QOL 値※）の設定について
○ 治療患者の治癒後の再発率の設定について
※

人々の健康状態を 0 から 1 に基準化して数値化したもの。

（専門組織（１回目）の見解）
・ 効果を評価する上で必要な患者の健康状態の値（QOL 値）の設定について、尺度として
検証されている方法によって測定された QOL 値が優先されるべきであり、他のものを使
用するのであれば根拠の説明が必要だが、十分な検証や説明がなされていない。そのため、
臨床試験で取得されている QOL 値を採用している公的分析案がより妥当である。
・ 治療患者の治癒後（微生物学的治癒）の再発率の設定について、臨床的に公的分析の採
用した再発率がより妥当である。
（企業の不服意見）
・ 今回の分析において臨床試験で取得された健康状態の値（QOL 値）では本疾患における
本来の QOL 値を正確に測定できていないのではないかという課題について、中立的な評
価に資する情報提供のために新たに実施した網羅的な文献調査の結果に基づき、改めて
双方の分析結果の妥当性について再評価が必要と考える。
（専門組織（２回目）の見解）
・ 製造販売業者より追加データが提出されたが、企業分析の手法は学術的に十分検証され
ているとはいえず、臨床試験で取得をされている健康状態の値（QOL 値）を用いている公

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