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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（令和4年2月25日薬生薬審発0225第10号） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T220228I0020.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（2／25付 通知）《厚生労働省》 |
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薬生薬審発 0225 第 10 号
令 和 ４ 年 ２ 月 25 日
各都道府県衛生主管部（局）長
殿
厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品につい
て、同法第 77 条の６第１項の規定に基づき下記１．の希少疾病用医薬品の指定を取り消
し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記２．について希少疾病用医薬品
として指定したので、通知する。
記
１．指定の取消し
(１)指
定
番
号 ：（２４薬）第２６４号
医
薬
品
の
名
称 ：無水ベタイン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：以下の欠損又は異常を伴う、ホモシスチン尿症の補
助療法
・シスタチオンβ合成酵素（CBS）
・5,10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素
・コバラミン補酵素代謝（cbl）
氏
名
又
は
名
称 ：株式会社レクメド
２．指定
(１)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３０号
医
薬
品
の
名
称 ：Soticlestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：他の抗てんかん薬で十分な効果が認められない
Dravet 症候群のてんかん発作に対する併用療法
氏
名
又
は
名
称 ：武田薬品工業株式会社
令 和 ４ 年 ２ 月 25 日
各都道府県衛生主管部（局）長
殿
厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された医薬品につい
て、同法第 77 条の６第１項の規定に基づき下記１．の希少疾病用医薬品の指定を取り消
し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記２．について希少疾病用医薬品
として指定したので、通知する。
記
１．指定の取消し
(１)指
定
番
号 ：（２４薬）第２６４号
医
薬
品
の
名
称 ：無水ベタイン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：以下の欠損又は異常を伴う、ホモシスチン尿症の補
助療法
・シスタチオンβ合成酵素（CBS）
・5,10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素
・コバラミン補酵素代謝（cbl）
氏
名
又
は
名
称 ：株式会社レクメド
２．指定
(１)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３０号
医
薬
品
の
名
称 ：Soticlestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：他の抗てんかん薬で十分な効果が認められない
Dravet 症候群のてんかん発作に対する併用療法
氏
名
又
は
名
称 ：武田薬品工業株式会社