事後評価結果（案）（概要）①評価と主なコメント
進捗状況：優れている
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全体としては比較的順調に進捗した。
堅牢性の高い臨床データの創出が必須。
iPS細胞中核拠点においては、我が国全体のiPS細胞研
究を牽引し、初期化や分化誘導法等において優れた成果
を継続して発表するなど大きな成果を得た。
規制及び倫理の研究者による支援は、各研究開発の順
調な進捗の一助になっており、今後もこのような取組が重
要であるとともに、それを担う若手研究者の育成は急務。
疾患特異的iPS細胞研究ではこれまで低分子が主体で
あったが、今後は最適なモダリティーを選択することが重要。

必要性：優れている
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各課題による成果は、科学的・技術的意義及び社会的・
経済的意義を有している。
「患者さんが臨床でその恩恵に預かることができる」までには、
まだ、いくつかのステップが必要。
幹細胞を用いた細胞治療は、未だ明確な臨床的な有効
性を示す段階には至っておらず、メカニズムの解明も含めて、
全体として支援継続の必要性が高い。なお、支援すべき
課題をしっかりと見極めることが必要。
遺伝子治療研究については諸外国に比して大きな差があ
り、今後は研究段階にとどまらず実用化を推進する社会的
な環境作りにも注力することが必要。
ES細胞がiPS 細胞と比べ重層的に事業が展開されなかっ
たことは課題。体性幹細胞では引き続き基礎研究やブレー
クスルーに至る可能性のある研究の支援が必要。
ヒトiPS細胞バンクでは臨床情報の不足や株数の少なさは
課題。

有効性：優れている
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国際共同研究、若手研究者育成、異分野との融合等
が効率的に行われ、再生医療分野に大きなインパクトを
与えた。
真の実用化のためには産業界との確固とした連携・協力
体制の構築が必要であり、牽引役となる成功事例を示す
ことが望まれる。さらに、これからますます、基礎研究と着
実なデータ収集が必要になる。
若手研究者育成支援は継続的課題。より基礎科学寄
りの科学者やデータサイエンティスト等の参入が望まれる。

効率性：妥当である
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PDが厚生労働省や経済産業省主導の実用化・産業化
に関する事業も併せて統括し、情報収集や事業内・事
業間連携を行う体制を作ったことを評価。
AMED事務局の人的強化等は今後の課題。
異分野からの参入者との効率的な連携を図るためには、
更なる工夫が必要である。
中間評価や事後評価において、評価基準を厳格に適用
し、中止又は計画縮小をして有望な課題への支援をより
厚くするような方策も必要。
革新的な医療技術を創出する可能性がある挑戦的な課
題は、想定外の全く新しい成果が創出されることもあるた
め、基礎的な研究を着実に実施するとともに、このような
課題の進捗において明らかになった問題点を抽出し、情
報を共有することが重要。

総合評価：優れている

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