薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

成分名
イ．効能・効果

令和５年７月１８日

薬

類似薬がない根拠

類似の効能・効果、薬理作用等
を有する既収載品がなく、新薬
両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝 算定最類似薬はないと判断し
た。
性網膜ジストロフィー
ボレチゲン ネパルボベク

ロ．薬理作用

ＲＰＥ６５遺伝子補充療法

ハ．組成及び
化学構造

ヒトＲＰＥ６５タンパク質を発現する遺伝子
組換えアデノ随伴ウイルス

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
網膜下投与

画 期 性 加 算
(７０～１２０％) 該当しない
該当する（Ａ＝４５％）
〔イ．新規作用機序（異なる作用点）: ①－a＝2p〕
〔ハ．治療方法の改善（利便性／重篤な疾病）: ③－c,③－f＝2p〕

有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

補
正

本品は新規作用機序を有すること、両アレル性ＲＰＥ６５遺伝子変異による遺伝性
網膜ジストロフィーは、標準的治療法が確立されていない重篤な疾患であり、本品は
そのような疾患に対して、各眼につき１回投与により、長期間にわたり改善が維持さ
れていることが示されたものであることから、有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝４５％）を適
用することが適当と判断した。

有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)

加

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
算 (１０～２０％)
本品は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小 児 加 算
該当しない
(５～２０％)
先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
収 載 希 望 者 の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

年

2

月

日