８月７日検討会における主な意見
⚫ 日本市場の魅力は外国と比較して低下しており、ドラッグロスを解決
するためには本件のみならず様々な課題に取り組む必要がある。

適切に伝わらず、第１相試験をしなければ国際共同試験に日本から参
加できないといった誤解が生じている場合がある。

⚫ 日本で小規模な第1相試験を実施することが、国際共同治験の被験者の
リスク軽減にどの程度つながるのか、仮に日本人での第１相試験を原
則不要とした場合、日本への新薬の導入が加速される、あるいは、日
本で開発未着手の新薬が減るのかは、両方とも不確かである点を認識
した上で検討すべき課題である。

⚫ ケースバイケースの検討が必要であるため、要否の判断にあたって考
慮する要素を単に文章化するだけでは解決しない。例えば、先行する
海外試験で複数の人種、様々な体格で検討がなされた結果大きな違い
がなければ、日本人での第１相試験については、企業の判断で実施し
ないことを認めてもよいのではないか。

⚫ 第１相試験をスキップすることによる国際共同治験の被験者への安全
性の懸念と、第１相試験を実施することでドラッグロスが生じるとい
う患者に対する不利益とのバランスを考慮する必要がある。

⚫ 科学的な議論をPMDAがした場合に、安全性の観点から保守的な判断
となるのはやむを得ない。医薬品を待っている患者さんへの配慮と開
発においてどの程度の不確実性までなら許容できるかのバランスの問
題であり、科学のみの話ではないことから、厚生労働省として例えば
原則不要とするなどの政策判断をするべき。

⚫ 安全性の確認は重要であるものの、数名の日本人のデータがないこと
でどれだけの安全性を損ねるのか。PK/PDをとっても人種差よりも日
本人での個人差の方が大きい場合もあるので、少人数の試験の意義を
よく考える必要がある。
⚫ 第１相試験をスキップするとしても、国際共同治験に参加した日本人
からPK/PDデータを収集することもできるのではないか。
⚫ ブロックバスターになるような医薬品ではなく、オーファンドラッグ
など患者数が少なくて開発されにくいものなど、疾患自体や治療薬が
ないことのリスクの方がより高いと考えられるものについては、不要
としてもいいのではないか。
⚫ ブロックバスターになるような医薬品では日本からもなるべく多くの
被験者の方に後期の臨床試験に参加していただき、日本の医療実態の
中でのその薬の有効性・安全性を確認するのが良いのではないか。
⚫ PMDAが、相談対応において、直接的な表現を避け、婉曲的な表現に
より見解を示すことで、そうした表現に不慣れで、かつ通訳を介して
コミュニケーションを行う海外ベンチャーに対して、PMDAの真意が

⚫ 必要な場合、又は不要な場合の事例を可能な限り明示することとして
はどうか。特に、アンメットメディカルニーズなど、日本での開発が
進みにくい品目をその事例としてあげることは重要である。その場合
も、日本人のPKに関する情報は重要であり、後からでも解析を行うこ
とが必要。
⚫ PMDAのこれまでの経験を整理し、ディシジョンツリーを作成して文
書化し、ベンチャー企業と共有するべき。リスクベースドアプローチ
の考え方に基づき議論ができるよう、考慮すべき要素を開発者と審査
側で共有すべき。
⚫ First-in-class（新しい作用機序）の薬剤の治験を行う際には、医療現場
としてはできれば日本人第１相試験の成績が欲しいとは思う。一方で、
そのために日本人の試験を求めるとそもそも医薬品が入ってこなくな
る要素もあり、悩ましい。

⚫ PMDAの体制強化が重要。そのために国が予算化するべき。