⑥30％以上の虚血性潰瘍面積の縮小達成
⑦Fontaine分類
⑧患肢大切断の有無及び大切断までの期間
○予定症例数：25例（登録症例数：22例）
○試験期間：2017年10月～2022年５月
臨床研究登録ID : jRCTb050190082
医療技術の試験結果：
○有効性の評価結果
主要評価項目である患側 SPP 値の登録時から移植後６ヵ月の変化量の中央値は 24.0
mmHg であり、統計学的に有意な改善が認められた。
副次評価項目では、Numerical Rating Scale による疼痛評価、造影 CT 検査による患
肢の膝窩動脈以下の血管内ボリューム及び TcpO2 における登録時から移植後６ヵ月の変
化量について、統計学的に有意な改善が認められた。副次評価項目のうち、６分間歩行
距離及び ABI については、登録時から移植後６ヵ月の変化量で、統計学的な有意差は認
められなかった。
移植後６ヵ月時点における SPP 値 30 mmHg 以上の達成率及び虚血性潰瘍面積の 30％以
上の縮小達成率は、いずれも高かった（95.2％及び 80.0％）。Fontaine 分類は、登録時
から移植後６ヵ月で、約半数（10 例/21 例）の被験者で改善が認められ、悪化した被験
者はいなかった。FAS を対象とした解析では、患肢大切断はなかった。SAS を対象とした
解析では、患肢大切断が１例で発生し、移植後１年時の無切断率は、95.5％（95％信頼
区間：71.9％-99.3％）であった。
○安全性の評価結果
有害事象は22例中20例（90.9％）に、副作用は22例中20例（90.9％）に発現した。発
現率が50.0％以上であった有害事象は、C－反応性蛋白増加及びヘモグロビン減少が各20
例（90.9％）、血中アルブミン減少及び四肢痛が各18例（81.8％）、総蛋白減少16例（72.7％）
及び白血球数増加11例（50.0％）であり、いずれも移植直後に発現していた。そのうち、
副作用と判定された有害事象は、C－反応性蛋白増加及びヘモグロビン減少が各20例
（90.9％）、血中アルブミン減少及び四肢痛が各18例（81.8％）、総蛋白減少16例（72.7％）
及び白血球数増加11例（50.0％）であった。なお、発現した有害事象のうち、後遺症が
あった有害事象はなかった。
移植後１年時の全生存率は95.5％（95％信頼区間：71.9％－99.3％）、移植後２年時の
全生存率は89.5％（95％信頼区間：63.6％－97.3％）であった。
○結論
本試験の結果から、従来の治療法に対し抵抗性を示すFontaine分類III度～IV度のバー
ジャー病患者に対し、自家骨髄単核球細胞移植による血管再生療法の有効性が確認され
た。
また、安全性評価において、問題となる所見は認められなかった。

２．先進医療技術審査部会における審議概要及び検討結果
(１) 開催日時：令和５年 10 月 12 日（木）16:00～
（第 154 回 先進医療技術審査部会）

2