革新的な医薬品等の研究開発の推進

２．研究の法への該当性の明確化

（１）適応外使用に関する特定臨床研究の対象範囲について
改正の方向性

• 現行法では、臨床研究における医薬品等の使用方法が、薬事承認済みの用法等と少しでも異なる場合（適応外使用）
には一律に特定臨床研究に該当する。 ※ 特にがん領域と小児領域においてこのような研究が多く行われている。
• このような医薬品等の適応外使用について、研究対象者の生命及び健康へのリスクが薬事承認済みの用法等による場
合と同程度以下のものを特定臨床研究の対象から除外する。 ※ 厚生科学審議会の意見を聴いて省令で規定。

医薬品等＊の臨床研究

＊医薬品、医療機器、再生医療等製品

特定臨床研究
未承認・適応外の医薬品等の臨床研究
適応外の医薬品等の臨床研究
製薬企業等から資金提供を
受けた医薬品等の臨床研究

未承認の医薬品等
の臨床研究

基準遵守義務
（努力義務）

薬事承認済みの用法等と
同程度以下のリスクのもの

想定される例
✓ 承認された用法・用量よりも少量を投与する使用法
✓ 学会の診療ガイドライン等で推奨されている用法 等

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