小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を
行う場合の基準について
○ 近年の医学の進歩により、ヒト成長ホルモン製剤について、小児慢性特定疾病の対象疾病と
関連した新規の適応症が承認されたところ。

○ 一方、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の医療費助成については、
厚生労働大臣告示（※）において、その対象となる基準が定められており、同基準において、ヒト
成長ホルモン製剤の新規の適応症は対象外となっている。

○ 医学の進歩に伴う同製剤の適応の変更等に鑑み、同基準については撤廃することとしてはど
うか。

※ 児童福祉法第六条の二第一項の規定に基づき厚生労働大臣が定める小児慢性特定疾病及び同条第三項の規定に基づ
き当該小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度（平成26年厚生労働省告示第475号）

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