小児慢性特定疾病対策の見直しについて
「難病・小慢対策の見直しに関する意見書 」（令和３年７月）（厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会 社会保障審議
会児童部会小児慢性特定疾患児への 支援の在り方に関する専門委員会 ）

第３ 研究・医療の推進（良質かつ適切な医療の充実）
１ 医療費助成について
（１）対象疾病について
（これまでの状況）
○ 児童福祉法（昭和 22 年法律第 164 号）に基づく小児慢性特定疾病対策は、児童の健全育成の観点から、疾病数の上限
を設けることなく、類縁疾患も含め、慢性に経過する疾病であること等の要件に該当する疾病を対象として実施されている。
難病法制定と同時に行われた児童福祉法の改正後、医療費助成の対象疾病に ついて、児童福祉法改正前の 516 疾病か
ら 762 疾病へと着実に拡大されるととも に、シームレスな医療体制の構築に向けて移行期医療支援センターの整備に向け
た取組や、新たに創設された小児慢性特定疾病児童等自立支援事業の実施による自立支援の強化のための取組が行わ
れてきた。
（対応の方向性）
○ 医療費助成については、まずは小児慢性特定疾病のうち指定難病の要件を満たすものについて、対象から漏れることの
ないよう、着実に指定難病に指定してい くことが重要である。そのためには、国において、指定難病に指定されていない 小
児慢性特定疾病について、患者の実態把握や客観的指標に基づく診断基準等の確立のための調査研究を強化していくべ
きである。
○ 加えて、児童の健全育成のために行う小児慢性特定疾病対策については、その対象疾病の要件として、希少性の要件
等が設定されていないことから、希少な疾病を対象とする指定難病の医療費助成の対象とならない疾病があるという課題
がある。こうした疾病の場合も、小児期から成人期にかけてシームレスに適切な 医療が受けられる体制づくりや、福祉や学
習等の支援が受けられるようにするこ とが必要である。そのため、移行期医療に関する体制整備を一層促進するととも に、
小児慢性特定疾病児童等の自立支援について強化を図る必要がある。

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