BRAFV600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象とした
ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療養
（概要図）

患
－
１
(参考資料１)
６．６．２０

◆ 対象と目的
・BRAFV600変異陽性の神経膠腫を有し、かつ実施すべき標準治療が存在しない15歳未満の小児患者
・ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価
◆ 投与方法と評価スケジュール
・年齢及び体重に基づく用量で、ダブラフェニブ1日2回経口投与とトラメチニブ1日1回経口投与
・安全性評価は、投与開始後16週までは以下の時点、それ以降は6ヶ月、1年、1年6ヶ月、2年で実施。
・投与期間中は、投与開始後16週、6ヶ月、1年、1年6ヶ月、2年の時点で有効性評価を実施。
1週

2週

4週

安全性評価

8週

16週

安全性評価
有効性評価

6ヵ月

1年

1年6ヵ月

安全性評価
有効性評価

◆ 主要評価項目：投与開始後16週までの最良総合効果
◆ 副次評価項目：無増悪生存期間、有害事象

◆ 症例登録予定
1
・症例数見込み：4症例、登録期間：18カ月、追跡期間：初回投与から少なくとも2年間

2年