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希少疾病用医薬品の指定について（令和6年6月19日薬生薬審発0619第1号） (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T240620I0020.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定について（6／19付 通知）《厚生労働省》 |
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予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：既存治療で効果不十分な成人発症スチル病
氏 名
又
は
名
称 ：ノバルティスファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 ：非該当
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１１号
医
薬
品
の
名
称 ：デュルバルマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：根治的化学放射線療法後に疾患進行が認められな
い限局型小細胞肺癌
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１２号
医
薬
品
の
名
称：sepiapterin
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：フェニルケトン尿症
氏
名
又
は
名
称：PTC セラピューティクス株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(６)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１３号
医
薬
品
の
名
称：SJP-0008
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：網膜中心動脈閉塞症による視力低下の改善
氏
名
又
は
名
称：千寿製薬株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
氏 名
又
は
名
称 ：ノバルティスファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 ：非該当
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１１号
医
薬
品
の
名
称 ：デュルバルマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：根治的化学放射線療法後に疾患進行が認められな
い限局型小細胞肺癌
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１２号
医
薬
品
の
名
称：sepiapterin
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：フェニルケトン尿症
氏
名
又
は
名
称：PTC セラピューティクス株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(６)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１３号
医
薬
品
の
名
称：SJP-0008
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：網膜中心動脈閉塞症による視力低下の改善
氏
名
又
は
名
称：千寿製薬株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当