参考資料 4-1
医療上の必要性の評価の基準について

医療上の必要性の評価の基準について、下記のとおり分類している。
（１）適応疾病の重篤性
ア 生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
重篤性あり
イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
エ 該当しない
（２）医療上の有用性
ア 既存の療法が国内にない
イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比
有用性あり
べて明らかに優れている
ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医
療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できる
と考えられる
エ 該当しない
※１ ア、イ、ウのうち複数に該当すると考えられる場合には、もっとも適切と判断されるものに
あてはめることとした。
※２ （１）
（２）の両方について、ア、イ又はウと評価された場合には、
「医療上の必要性の基準
に該当」とし、国が企業に開発要請又は開発企業の募集を行う。
※３ 一定の要件をみたす国内外未承認薬については、
（２）の代わりに以下のア～エで評価する
ものとする。
（２）医療上の有用性
ア 既存の療法が国内にない
有用性あり

イ 国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れて
いる
ウ －
エ 該当しない

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