第165回先進医療技術審査部会
令和６年９月12日

資料４－２

先進医療 B 告示番号 21「イマチニブ経口投与及びペムブロリズマブ静脈内投与の併用療法」
において発生した重大な不適合について
令和 6 年 9 月 10 日
慶應義塾大学病院
病院長 松本 守雄
臨床研究推進センター長 長谷川 奉延
臨床研究監理センター長 金子 祐子
この度は当院における標記先進医療 B の実施において、期限切れ試験薬の誤調製・投与と
いう重大な不適合を発生させ、研究対象者、先進医療技術審査部会、並びに関係各位に多大
なるご迷惑をおかけしましたことを深くお詫び申し上げます。
当院は本件を臨床研究実施体制の根幹に関わる重大事案として受け止めており、研究対象
者の経過確認など安全確保に万全を期すとともに、不適合の発生を防げなかった体制その他
の不備について、根本的要因の究明と対策の検討を既に開始しており、今後、速やかに結論
を得て改めてご報告のうえ、適切な再発予防措置を実行する方針です。
以下、現時点で把握している情報を基に、当院における確認の状況および今後の対応方針
等についてご報告申し上げます。
１．本先進医療技術の概要
(1) 先進医療技術名（第３項先進医療【先進医療Ｂ】
）
イマチニブ経口投与及びペムブロリズマブ静脈内投与の併用療法
(2) 適応症
進行期悪性黒色腫（KIT 遺伝子変異を有するものであって、従来の治療法に抵抗性を有する
ものに限る。
）
(3) 技術の概要
KIT 遺伝子変異を有する進行期悪性黒色腫患者のうち、既存治療に抵抗性を示す患者に対し
て KIT 阻害薬（イマチニブ）
、抗 PD-1 抗体（ペムブロリズマブ）を併用した治療を行い、ペ
ムブロリズマブ投与量を固定した際のイマチニブの用量を検討し、推奨用量を決定する(第 I
相試験)。さらに、推奨用量の併用療法の症例集積を継続し、その有効性と安全性を検討する
(第 II 相試験)。22 例を対象とした単群・オープン試験である。なお、無効でない症例に関し
ては継続投与を許容する。
２．本件重大な不適合の概要
(1) 慶應義塾大学病院皮膚科を 2024 年 7 月 24 日に初診で来院した悪性黒色腫の患者よ
り、7 月 27 日に本研究への参加に関する同意を取得し、スクリーニング検査を経て 8