既存の指定難病の研究進捗状況の確認について
＜概要＞
• 難病法における医療費助成については、症例が比較的少ない難病について、医療費助成を行うことで一定の症例を
確保し、治療研究を推進する目的と、長期の療養による医療費の経済的な負担が大きい患者を支援するという目的
を併せ持つものとして行われている。
• 状況の変化が生じた医療費助成の対象疾患については、指定難病検討委員会において定期的に評価することとされ
ている。
難病対策の改革に向けた取組について（平成25年12月 難病対策委員会）
第３ 公平・安定的な医療費助成の仕組みの構築
１．医療費助成の基本的な考え方
○症例が比較的少ない難病については、各医療機関・研究機関の個別の研究に委ねていては、データの集積もままならず、原因の究明や治療方法の開
発等に困難をきたすおそれがある。そのため、医療費助成を行うことにより、一定の症例を確保し、蓄積できた難病患者データを研究事業に結びつ
けることで治療研究に役立てる必要がある。
○また、難病は、原因が不明であって、治療方法が確立されていないため、長期にわたる療養が必要となり、その結果、比較的若い時期から長期にわ
たり高額な医療費の負担が必要となる場合も多い。医療保険制度における高額療養費制度により一定の負担軽減が図られているが、こうした難病特
有の事情を踏まえれば、難病対策として医療費の助成を行うことが必要である。
○したがって、新たな難病対策における医療費助成は、①治療方法の開発等に資するため、難病患者データの収集を効率的に行い、治療研究を推進す
るという目的に加え、②効果的な治療方法が確立されるまでの間、長期の療養による医療費の経済的な負担が大きい患者を支援するという福祉的な
目的も併せ持つものとし、広く国民の理解を得られる公平かつ安定的な仕組みとなるよう、必要な財源を確保する。
２．医療費助成の対象疾患及び対象患者について
（３）対象疾患の選定等を行う第三者的な委員会
○対象疾患の選定や見直し、対象患者の認定基準の設定や見直し等を行うに当たっては、厚生科学審議会の意見を聴くこととする。
○このため、厚生科学審議会に新たに第三者的な委員会として、「対象疾患等検討委員会（仮称※ ）」を設置することとし、難病対策委員会での対象
疾患の選定等に係る考え方に基づき、審議を行うこととする。「対象疾患等検討委員会（仮称）」は難病に係る医療に見識を有する者で構成し、原
則公開とする。なお、これ以外の、難病対策の在り方等の制度設計に係る審議については、引き続き難病対策委員会で行う。
○効果的な治療方法が確立するなどの状況の変化が生じた対象疾患については、「対象疾患等検討委員会（仮称）」において定期的に評価し、見直す
こととする。
※現在の厚生科学審議会 疾病対策部会 指定難病検討委員会
難病の患者に対する医療等に関する法律案に対する附帯決議（平成26年４・５月 衆・参 厚生労働委員会）
政府は、本法の施行に当たり、次の事項について適切な措置を講ずるべきである。
…また、今後の指定難病の見直しに当たっては、患者数だけでなく、患者の治療状況や指定難病に指定された経緯等も考慮しつつ、慎重に検討する
こと。
…難病対策の根本は治療法の確立であり、難病の原因究明、治療法の研究開発に万全を期すこと。…

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