製品概要
販売名
使用目的

アベクマ点滴静注
本品は、患者末梢血由来のT細胞に、遺伝子組換えレンチウイルスベクターを用いてBCMAを特異的
に認識するCAR遺伝子を導入し、培養・増殖させたT細胞を構成細胞とし、医薬品と同様に薬理的作
用による治療効果を期待して、静脈内に投与される再生医療等製品である。
本品に遺伝子導入されるCARは、BCMAを特異的に認識するマウス由来scFv、ヒトCD8αヒンジ及び
膜貫通ドメイン、並びに細胞内シグナルドメインであるヒト4-1BB及びヒトCD3ζから構成される。
本品がBCMAを発現した細胞を認識すると、導入T細胞に対して活性化、増殖、細胞傷害等のエフェク
ター機能の獲得をもたらす。これらの作用により、BCMA陽性の腫瘍に対し、腫瘍細胞を死滅させる
効果が期待される。

主な使用方

＜医療機関での白血球アフェレーシス〜製造施設への輸送＞

法

白血球アフェレーシスにより、非動員末梢血単核球を採取する。
採取した白血球アフェレーシス産物を、2〜8℃に設定された保冷
輸送箱に梱包して本品製造施設へ輸送する。
＜医療機関での受入れ〜投与＞
（任意）

・凍結した状態で本品を受領し、使用直前まで液体窒素気相下
（-130℃以下）で凍結保存する。
・血液検査等により患者の状態を確認し、本品投与の 5 日前から
リンパ球除去化学療法を行う。
・投与直前に本品を解凍する。通常、成人には、CAR 発現 T 細胞と
して、体重を問わず目標投与数 450×106 個を、10mL/分を超え
ない速度で単回静脈内投与する。

主な有用性

現在、免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬及び抗 CD38 モノクローナル抗体製剤による治療後に再発
又は難治性に移行した多発性骨髄腫患者に対して、国内でその有効性が確認された上で承認されてい
る治療法はない。
再発又は難治性の多発性骨髄腫患者（外国人コホート 128 例、日本人コホート 9 例）を対象に実施
された非盲検非対照試験（国際共同第 II 相試験、MM-001 試験）において、全奏効割合［95％CI］は
74.5%[67.1, 81.8]（目標用量の 450×106 個では（※）81.5%）、無増悪生存期間中央値は 8.9 ヵ月
[6.0,11.9]（※12.2 ヵ月）
、全生存期間中央値は 24.8 ヵ月[19.9, 31.2]（※24.8 ヵ月）であった（外
国人患者で 24 ヵ月以上、日本人患者で 12 月以上経過した 2020 年 12 月 21 日データカットオフ、審
査報告書より）
。
また、再発又は難治性の多発性骨髄腫患者（用量漸増期 21 例、用量拡大期 41 例）を対象に実施さ
れた非盲検非対照試験（海外第 I 相試験、CRB-401 試験）において、全奏効割合［95%CI］は全体（62
例）で 74.2%［61.5, 84.5］、承認用量範囲である目標用量 450×106 個（38 例）では 84.2%［68.7, 94.0］
であった（15 ヵ月以上経過した 2020 年 4 月 7 日データカットオフ時点）。

承認条件

1.

緊急時に十分対応できる医療施設において、造血器悪性腫瘍及び造血幹細胞移植に関する十分な
知識・経験を持つ医師のもとで、サイトカイン放出症候群の管理等の適切な対応がなされる体制
下で本品を使用すること。

2.

国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集
積されるまでの間は、全症例を対象に使用の成績に関する調査を実施することにより、本品使用
患者の背景情報を把握するとともに、本品の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、
本品の適正使用に必要な措置を講じること。

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