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７．３．６
令和７年２月 18 日
「全身性エリテマトーデスに対する初回副腎皮質ホルモン治療におけるクロピドグ
レル硫酸塩、ピタバスタチンカルシウム及びトコフェロール酢酸エステル併用投与の
大腿骨頭壊死発症抑制療法（告示旧３）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長

竹内

勤

九州大学病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査部会で評価
を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。
１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：全身性エリテマトーデスに対する初回副腎皮質ホルモン治療における
クロピドグレル硫酸塩、ピタバスタチンカルシウム及びトコフェロール酢酸エステル併
用投与の大腿骨頭壊死発症抑制療法
適応症：全身性エリテマトーデス（初回の副腎皮質ホルモン治療を行っている者に係る
ものに限る。）
医療技術の概要：
難病に指定されている特発性大腿骨頭壊死症の詳細な発生機序は未だ明らかとされて
いないが、副腎皮質ホルモンが誘因の一つであることが明らかとされている。副腎皮質
ホルモン剤治療が必要不可欠となる全身性エリテマトーデス（以下 SLE）患者は他疾患
と比較して大腿骨頭壊死症の発生率が高く、初回副腎皮質ホルモン治療後 25.0～44.4％
もの患者に大腿骨頭壊死症が発生すると報告されている。ステロイド関連大腿骨頭壊死
症の基礎疾患は SLE が最多で全体の 30％を占めると報告されており、SLE 患者にお
けるステロイド関連大腿骨頭壊死症の発生抑制治療法開発は解決するべき喫緊の課題で
ある。しかし、本症に対して臨床的に明確な有効性が証明された治療法は未だ世界的に
も報告されていない。
近年、動物を用いた基礎実験において、ステロイド投与に続発する骨壊死に対して、
クロピドグレル硫酸塩、ピタバスタチンカルシウム、トコフェロール酢酸エステルによ
る単独での発生抑制効果が報告されている。さらに作用の異なる薬剤 2 剤を併用するこ
とによって単剤よりも優れた骨壊死発生抑制効果が認められることが確認されている。
本研究では、SLE と診断され、初回副腎皮質ホルモン治療を受ける患者において、ク
ロピドグレル硫酸塩、ピタバスタチンカルシウム、トコフェロール酢酸エステルの 3 剤
を併用投与し、ステロイド性大腿骨頭壊死症の発生抑制効果を検討する。
○主要評価項目：
【有効性評価基準】試験薬投与開始 180 日後までの両股関節 MRI に
おける大腿骨頭壊死症の発生割合
○副次評価項目：
【安全性評価基準】試験薬投与の安全性（有害事象および副作用発現率）
【有効性評価基準】大腿骨頭壊死症発生と危険因子の相関、大腿骨頭壊死症発生の危険

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