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希少疾病用医薬品の指定について（令和7年2月28日医薬薬審発0228第3号） (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250228I0040.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定について（2／28付 通知）《厚生労働省》 |
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優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 ：非該当
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６２号
医
薬
品
の
名
称 ：eneboparatide
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：副甲状腺機能低下症
氏
名
又
は
名
称：アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６３号
医
薬
品
の
名
称 ：Nirogacestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：デスモイド腫瘍
氏
名
又
は
名
称：SpringWorks Therapeutics, Inc.
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(６)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６６４号
医
薬
品
の
名
称：ラブリズマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：IgA 腎症
氏
名
又
は
名
称：アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(７)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６５号
医
薬
品
の
名
称 ：BI 764198
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
氏
名
又
は
名
称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(８)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６６号
医
薬
品
の
名
称 ：Lu AF82422
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：多系統萎縮症
氏
名
又
は
名
称：ルンドベック・ジャパン株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(９)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６７号
医
薬
品
の
名
称 ：フェンフルラミン塩酸塩
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：CDKL5 遺伝子欠損症患者におけるてんかん発作の抑
制
氏
名
又
は
名
称 ：ユーシービージャパン株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(10)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６６８号
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６２号
医
薬
品
の
名
称 ：eneboparatide
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：副甲状腺機能低下症
氏
名
又
は
名
称：アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６３号
医
薬
品
の
名
称 ：Nirogacestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：デスモイド腫瘍
氏
名
又
は
名
称：SpringWorks Therapeutics, Inc.
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(６)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６６４号
医
薬
品
の
名
称：ラブリズマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：IgA 腎症
氏
名
又
は
名
称：アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(７)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６５号
医
薬
品
の
名
称 ：BI 764198
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
氏
名
又
は
名
称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(８)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６６号
医
薬
品
の
名
称 ：Lu AF82422
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：多系統萎縮症
氏
名
又
は
名
称：ルンドベック・ジャパン株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(９)指
定
番
号 ：（Ｒ７薬）第６６７号
医
薬
品
の
名
称 ：フェンフルラミン塩酸塩
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：CDKL5 遺伝子欠損症患者におけるてんかん発作の抑
制
氏
名
又
は
名
称 ：ユーシービージャパン株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(10)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６６８号