要望番号；II-5
患者で、通常の大量化学療法、局所の放射線療法及びイソトレチノイン投与が実施された。
有効性について、主要評価項目である 3 年 EFS 率は 68.2±6.0%であった。
安全性について、地固め療法中に認められた Grade 3 以上の非血液毒性は下表のとおり
であった。
例数（%）
MIBG 集積陰性例
41 例

MIBG 集積陽性例
24 例

8（20）
25（63）
8（20）
35（88）
1（2）
32（78）
1（2）
1（2）
3（7）

1（4）
10（42）
5（21）
17（71）
0
22（92）
1（4）
0
2（8）

嘔吐
下痢 a
口腔粘膜炎
発熱性好中球減少症
血液培養で確認された敗血症
肝酵素上昇 b
心臓病
死亡
早期治療中止 c
a 頻度≧10 回/日
bALT 又は AST の上昇を含む

c HDCT の予定が 1 日以上実施されなかった場合と定義

＜日本における臨床試験等＞
1）Kuroda R, et al. Phase I/II clinical trial of high-dose [(131)I] meta-iodobenzylguanidine therapy
for high-risk neuroblastoma preceding single myeloablative chemotherapy and haematopoietic stem
cell transplantation. Eur J Nucl Med Mol Imaging 2022; 49: 1574-83 36）
初発又は再発の MIBG 集積陽性の高リスク神経芽腫患者 8 例（1～10 歳）を対象に、
131

I-MIBG 投与の安全性を検討することを目的とした第Ⅰ/Ⅱ相試験（jRCTs041180030）が先進

医療 B の特定臨床研究として実施された。
用法・用量について、131I-MIBG 666 MBq/kg が 1 時間かけて静脈内投与された。その後、
2 週間以内に大量化学療法（造血幹細胞移植実施日を Day 0 として Day－9 及び－8 にメル
ファラン 100 mg/m2、Day－7～－4 にエトポシド 200 mg/m2 及びカルボプラチン 400 mg/m2
を投与、又は Day－9～－6 にブスルファン 0.8～1.2 mg/kg（1 日 4 回）及び Day－4 及び－
3 にメルファラン 90 mg/m2 を投与）、3 週間以内に造血幹細胞移植が実施された。
有効性について、RECIST 1.1 に基づく奏効は認められなかった。123I-MIBG による評価で
は、完全奏効（以下、
「CR」）が 5 例（62.5%）
、SD が 3 例（37.5%）であった。
安全性について、131I-MIBG 投与 4 又は 11 日後の評価において DLT は認められなかっ
た。骨髄抑制以外に Grade 4 以上の有害事象は認められなかった。重篤な有害事象は 1 例
（Grade 3 のカテーテル破裂）に認められ、因果関係は否定された。次治療の延期が必要と
なる有害事象は認められなかった。大量化学療法後の骨髄抑制以外の Grade 3 の有害事象
は、発熱性好中球減少症及び食欲不振各 7 例（87.5%）
、下痢 5 例（62.5%）
、腹痛、低リン
酸血症及び口腔粘膜炎各 3 例（37.5%）、ALT 上昇及び膵炎各 1 例（12.5%）であった。

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