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希少疾病用医薬品の指定について（令和7年3月31日医薬薬審発0331第1号） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250331I0040.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定について（3／31付 通知）《厚生労働省》 |
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医 薬 薬 審 発 0331 第 １ 号
令 和 ７ 年 ３ 月 31 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長
殿
殿
殿
厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記１．について希少疾病用医薬品とし
て指定したので、通知する。
記
１．指定
(１)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７５号
医
薬
品
の
名
称：BI 764198
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：巣状分節性糸球体硬化症
氏
名
又
は
名
称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(２)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７６号
医
薬
品
の
名
称：Setmelanotide
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：後天性視床下部性肥満
氏
名
又
は
名
称：Rhythm Pharmaceuticals Inc.
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(３)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７７号
医
薬
品
の
名
称：triheptanoin
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：長鎖脂肪酸代謝異常症
氏
名
又
は
名
称：Ultragenyx Japan 株式会社
令 和 ７ 年 ３ 月 31 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長
殿
殿
殿
厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記１．について希少疾病用医薬品とし
て指定したので、通知する。
記
１．指定
(１)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７５号
医
薬
品
の
名
称：BI 764198
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：巣状分節性糸球体硬化症
氏
名
又
は
名
称：日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(２)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７６号
医
薬
品
の
名
称：Setmelanotide
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：後天性視床下部性肥満
氏
名
又
は
名
称：Rhythm Pharmaceuticals Inc.
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(３)指
定
番
号：（Ｒ７薬）第６７７号
医
薬
品
の
名
称：triheptanoin
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：長鎖脂肪酸代謝異常症
氏
名
又
は
名
称：Ultragenyx Japan 株式会社