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令和４年５月 19 日

「重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する脳死ドナー又は心停止
ドナーからの膵島移植（告示旧２）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長 山口

俊晴

福島県立医科大学附属病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審
査部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。
１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病に対する脳死ドナー又は心停止ドナー
からの膵島移植
適応症等：
重症低血糖発作を伴うインスリン依存性糖尿病
医療技術の概要：
インスリン依存状態糖尿病患者の日常生活に著しい障害を来す血糖不安定性からの解
放を目指し、血糖感受性にインスリン分泌を可能にする治療として、膵臓移植と膵島移
植という移植医療が位置づけられている。臓器移植である膵臓移植は、1型糖尿病の治療
の一選択肢としてすでに確立しているが、血管吻合を伴う難易度の高い開腹手術を必要
とし、移植手術そのものに起因する合併症も少なくない。一方、組織移植に分類される
膵島移植は、提供された膵臓から分離された膵島組織を、点滴の要領で門脈内に輸注す
る先進的な低侵襲治療である。しかし、これまでのプロトコールでは長期成績の改善が
必要とされ、欧米を中心に新たな免疫抑制プロトコールが探索されている。本研究では、
欧米で第Ⅲ相試験が行われているプロトコールを参考に、導入時に抗胸腺細胞グロブリ
ンと抗TNFα抗体、維持はカルシニューリン阻害剤とミコフェノール酸モフェチルを用い
る新規のプロトコールのもとでの、多施設共同臨床試験を行い、本プロトコールに含ま
れる免疫抑制剤を膵島移植に対する薬事承認申請に繋げるための科学的に評価可能なデ
ータを収集する。
主要評価項目：
初回移植から1年後(365日±14日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%であり、かつ初回移
植後90日から移植後365日にかけて重症低血糖発作(※)が消失した患者の割合。
※重症低血糖発作とは、適切な血糖管理下において以下のいずれかの項目を満たす
ものとする：１）自分以外の人（他人）による介助を必要とし、かつその際の血糖
値が60mg/dL以下である、２）自分以外の人（他人）による介助を必要とし、かつ
炭水化物の経口摂取、ブドウ糖の血管内投与、グルカゴン投与によって速やかに回
復が認められたもの。
副次評価項目：
(1)初回移植から２年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%でありかつ重症低血
糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後730±28日にかけ
て）患者の割合
(2)重症低血糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後730±28日にかけて）
患者の割合

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