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○【先進医療会議】先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について別紙３ (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000205617_00047.html |
| 出典情報 | 先進医療会議（第111回先進医療会議、第134回先進医療技術審査部会 6／9）《厚生労働省》 |
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○副次評価項目：
(1)初回移植から２年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%であ
りかつ重症低血糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後
730±28日にかけて）患者の割合
(2)重症低血糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後
730±28日にかけて）患者の割合
(3)初回移植から2年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%とな
る患者の割合
(4)初回移植から2年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)≦6.9%とな
る患者の割合
(5)初回移植から 2 年後(730±28 日後)までにインスリン離脱となっ
た患者の割合
○安全性評価項目
(1)有害事象の発現
(2)臨床検査、バイタルサイン、心機能検査、胸部写真検査、腹部超
音波検査の変化
○目標症例数：
20 例 (登録症例数：9 例)
○試験期間：
2010年11月～2020年５月
医 療 技 術 ○有効性の評価結果：
の試験結
果
中間モニタリングの結果、主要エンドポイントである『初回移植か
ら 1 年後(365 日±14 日後)に HbA1c 値（NGSP 値)<7.4%であり、かつ
初回移植後 90 日から移植後 365 日にかけて重症低血糖発作が消失し
た患者の割合は）75％（6 例/8 例）であった。
なお、本試験が計画された 2009 年当時まで実施された膵島移植症
例 17 例中 12 例が本臨床試験の主要エンドポイントに関する成功例
と考えられる点を考慮し、事前分布としてベータ分布 Beta(12,5)を
採用し、ベイズ流に達成割合の事後確率を推定したところ、達成割合
40%を超える確率は試験実施前には 99.5%、本試験の 8 例の情報が追
加され 99.9%であり目標・早期中止（有効中止）を検討する条件（90%
を超えた場合）を満たしている。
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(1)初回移植から２年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%であ
りかつ重症低血糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後
730±28日にかけて）患者の割合
(2)重症低血糖発作が消失する（初回移植後90±5日から移植後
730±28日にかけて）患者の割合
(3)初回移植から2年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)<7.4%とな
る患者の割合
(4)初回移植から2年後(730±28日後)にHbA1c値（NGSP値)≦6.9%とな
る患者の割合
(5)初回移植から 2 年後(730±28 日後)までにインスリン離脱となっ
た患者の割合
○安全性評価項目
(1)有害事象の発現
(2)臨床検査、バイタルサイン、心機能検査、胸部写真検査、腹部超
音波検査の変化
○目標症例数：
20 例 (登録症例数：9 例)
○試験期間：
2010年11月～2020年５月
医 療 技 術 ○有効性の評価結果：
の試験結
果
中間モニタリングの結果、主要エンドポイントである『初回移植か
ら 1 年後(365 日±14 日後)に HbA1c 値（NGSP 値)<7.4%であり、かつ
初回移植後 90 日から移植後 365 日にかけて重症低血糖発作が消失し
た患者の割合は）75％（6 例/8 例）であった。
なお、本試験が計画された 2009 年当時まで実施された膵島移植症
例 17 例中 12 例が本臨床試験の主要エンドポイントに関する成功例
と考えられる点を考慮し、事前分布としてベータ分布 Beta(12,5)を
採用し、ベイズ流に達成割合の事後確率を推定したところ、達成割合
40%を超える確率は試験実施前には 99.5%、本試験の 8 例の情報が追
加され 99.9%であり目標・早期中止（有効中止）を検討する条件（90%
を超えた場合）を満たしている。
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