条件付き早期承認制度の対象品目一覧
品目

企業

指定時の効能・効果

主な申請データ

条件付き早期承認に関す
る承認条件

ローブレナ錠

ファイザー

ALKチロシンキナーゼ阻害剤
に抵抗性又は不耐容のALK融
合遺伝子陽性の切除不能な進
行・再発の非小細胞肺癌

・国際共同第Ⅰ/Ⅱ相試験
（奏効率）ほか

実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供（対応済み）

キイトルーダ
点滴静注

MSD

局所進行性又は転移性の高頻
度マイクロサテライト不安定
性（MSI-High）癌

・国際共同第Ⅱ相試験
（奏効率）

実施中の2つの第Ⅱ相試験
の成績の、医療現場への
情報提供

エンハーツ
点滴静注用

第一三共

トラスツズマブ エムタンシ
ン（遺伝子組換え）による治
療歴のあるHER2陽性の手術
不能又は再発乳癌

・国際共同第Ⅱ相試験
（奏効率）ほか

実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供

ビルテプソ
点滴静注

日本新薬

エクソン53スキッピングによ
り治療可能なジストロフィン
遺伝子の欠失が確認されてい
るデュシェンヌ型筋ジストロ
フィー

・国内第Ⅰ/Ⅱ相試験（ジ
ストロフィンタンパク発
現等）
・海外第Ⅱ相試験（ジス
トロフィンタンパク発現、
歩行時間等）

有効性・安全性の確認を
目的とした臨床試験及び
国内レジストリを用いた
調査の実施、並びに試験
成績及び解析結果の提出

アキャルック
ス注射液

楽天メディカル

再発頭頸部癌

・国内第Ⅰ相試験（奏効
率）
・海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（奏
効率）

実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供