第71回再生医療等評価部会
令和4年1月20日

資料３－ 2

厚生科学審議会再生医療等評価部会（2022 年 1 月 20 日）資料
再生医療等安全性確保法の見直しにおける「in vivo 遺伝子治療の規制のあり方」の議論
とりまとめについて、日本遺伝子細胞治療学会（JSGCT）からのコメント及び質問事項を
以下のようにまとめましたので、ご査収のほどよろしくお願いいたします。
1. カルタヘナ法対応との重複審査に関する懸念
・ 現在 in vivo 遺伝子治療臨床研究は、臨床研究法下の特定臨床研究に関わる部分が認定
臨床研究審査委員会（CRB）、遺伝子治療等臨床研究指針に関わる部分とカルタヘナ
法対応の審査は厚生科学審議会再生医療等審査部会にて審査されており、複雑であ
る。これが再生医療法に組み入れられた後は、研究計画は特定認定再生医療等委員
会、カルタヘナ法に関わる事案は厚生科学審議会で審査されることになり、若干整理
されるが、複数の機関の審査を受けなければならない。再生医療法とカルタヘナ法で
は規制の観点と対象が異なるとはいえ、研究者にとって大きな負担となっていること
は否めない。法の見直しの議論の中で重複審査に関して考慮はされているものの、そ
の負担に対する懸念は拭えておらず、基本的には規制強化する方向のみの改正になる
ことを危惧する。状況に応じて科学的妥当性が充分で急ぎ容認すべき案件等について
は規制緩和を行い迅速な審査を担保する等は、規制当局や審査委員会の負担を軽減す
ることにもなる。トータルとして我が国の遺伝子細胞治療における審査遅延、発展の
障壁に繋がらないよう配慮した仕組みの構築を希望する。
2. ｍRNA 導入が自由診療によって行われることへの憂慮
・今回の改正の趣旨のひとつに、自由診療で危険な in vivo 遺伝子導入などが審査なく自
由に行われることを問題視する背景があるものと理解している。そのことから考えれ
ば、科学的エビデンスの乏しいままに、たとえば癌治療やその他の難病治療を謳っ
て mRNA を人体投与してしまうような自由診療は断じて許容しない、抜け道を残さ
ない法の作りにすべきである。
・ｍRNA 全長を細胞内に導入することをして、「遺伝子治療等」技術との近似性が低いと
する説明は論理的根拠に乏しく、mRNA を遺伝子治療用製品やワクチンに含めている
薬機法とも整合しない。国民の安全と健康を守るという法の趣旨からしても、規制を
かけながらも今回の新型コロナウイルスワクチンのような特別な開発品（リスク <<
ベネフィット評価が世界レベルで共有される例など）の迅速な使用を妨げない、そう
いった法の作りを検討すべきではないか。
3. 腫瘍溶解性ウイルスの法規制について（質問）
・第 69 回部会資料 1.P3 では、「in vivo 遺伝子治療 = 遺伝子工学的改変を行ったウイル
ス等を直接体内に投与する治療法」と定義されている。腫瘍溶解性ウイルス
(oncolytic virus) の場合、遺伝子工学的改変を行わず、遺伝子変異や欠失などを有す