薬事承認に向けた準備状況等（令和４年１月時点）
通し
番号

告示
番号

１

１

パクリタキセル腹腔内投与及び
静脈内投与並びにＳ―１内服併用療法

先進医療制度下の第Ⅲ相試験の結果等を基に日本胃癌学会より要望書を提出したが、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議
ではエビデンス不十分と判断され、公知申請には至らなかった。その後の国内外の臨床試験の結果および現在実施中の本患者申出療養の
中間解析の結果を基に今後の進め方について関連各所に相談する予定である。

２

－

耳介後部コネクターを用いた
植込み型補助人工心臓による療法

センチュリー社の薬事承認申請にあたり、本患者申出療養における解析データ等を共有予定である。

３

３

リツキシマブ静脈内投与療法

令和３年12月24日に薬事承認を取得した。

４

－

チオテパ静脈内投与、カルボプラチン静脈内
投与及びエトポシド静脈内投与並びに自家末
梢血幹細胞移植術の併用療法

2019年3月同種同効薬リサイオ 承認

５

－

レジパスビル・ソホスブビル経口投与療法

非代償性肝硬変に対してベルパタスビル・ソホスブビル併用（エプクルーサ）療法が保険適用となったため、本試験のプロトコールに従
い、試験中止を予定していた。本試験対象患者の治療終了24週時点を確認の上、退院日である2019年７月20日をもって試験中止とした。
そのため、薬事申請に向けた準備を予定していない。

６

４

インフィグラチニブ経口投与療法

2021年5月再発胆管癌に対しFDA承認

５

経皮的乳がんラジオ波焼灼療法

日本乳癌学会より、Cool-tip RFA システム E シリーズ(コヴィデエンジャパン株式会社)は、早期乳癌（腫瘍径1.5cm以下の単発、触診
及び画像診断による腋窩リンパ節転移及び遠隔転移を認めない早期乳癌患者）に対する乳房内の腫瘍の凝固及び焼灼（ラジオ波熱焼灼療
法）を使用目的とし医療上の有用性が期待できると判断され、医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会に要望書が提出さ
れた。第32回同検討会（2021年11月1日開催）の審議の結果、早期導入品目として選定された。現在、先進医療B制度を利用した臨床試験
データで薬事承認申請に向け準備を行っている。

８

６

マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺
伝子プロファイリングに基づく分子標的治療

本試験の医薬品コホートのうち、２コホート（タフィンラー・メキニスト併用コホート、オプジーボコホート）において、予定登録数に
達し、登録が終了した。現在、最終解析に向けて追跡調査中であり、高い有効性が認められれば、その結果を元に、薬事申請を目指した
治験等の立案や、公知申請の検討、未承認薬・適応外薬検討会議への要望等を行う予定である。上記の２コホート以外については、引き
続き登録を継続し、有効性について探索する予定である。

９

７

トラスツズマブエムタンシン静脈内投与

一部対象及び治験デザインを変更して医師主導治験実施中。
「HER２陽性の進行期乳房外パジェット病に対するトラスツズマブエムタンシン治療の第II相臨床試験」

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８

エヌトレクチニブ経口投与療法

STARTRK-2試験ならびに海外STARTRK-NG試験は継続中。海外にて第2相試験（TAPISTRY試験）を開始

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９

リツキシマブ静脈内投与療法

免疫グロブリンGサブクラス4（IgG4）自己抗体陽性の難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP)患者に対するリツキシマブ（遺伝子組
換え）の有効性及び安全性を検討する探索的臨床試験（RECIPE trial: jRCT2041180037, NCT03864185）（国内医師主導治験）の総括報
告書を作成中である。

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ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経
口投与の併用療法

「BRAF V600変異陽性の低悪性度神経膠腫(LGG)、若しくは再発又は難治性高悪性度神経膠腫（HGG）を有する小児及び青少年患者を対象
にトラメチニブとの併用によるダブラフェニブの効果を評価する第II相，非盲検，国際共同試験 (ClinicalTrials.gov Identifier:
NCT02684058)」は2021年8月にprimary completion（データカットオフ）を達成し、2023年5月に試験終了予定である。

７

技術名

薬事申請及び公知申請の準備状況等

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